Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2019-06-18

Swedish Orphan Biovitrum AB: Nya data visar effekten av emapalumab hos patienter med makrofagaktiverande syndrom (MAS)

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (http://www.sobi.com/)Sobi?
(STO:SOBI) meddelar att nya forskningsresultat med emapalumab har
presenterats på den vetenskapliga kongressen European League Against
Rheumatism (EULAR)/ Paediatric Rheumatology European Society (PReS) i
Madrid. I studien behandlades patienter med makrofagaktiverande
syndrom (MAS), en komplikation vid systemisk juvenil idiopatisk
artrit (sJIA), med emapalumab. MAS är också en form av sekundär
hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH).

Samtliga patienter som behandlades med emapalumab fick ett komplett
behandlingssvar. Behandling med emapalumab ledde till en snabb
neutralisering av Interferon-gamma (IFN-?). Dessutom uppvisade
emapalumab en gynnsam säkerhetsprofil.[1]
(https://teamsites.sobi.com/s/corporate-communications/Corporate%20Commun...)

Emapalumab har i tidigare studier visats ge snabba och bestående
behandlingssvar hos patienter med primär HLH. Emapalumab är godkänt
av den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, för behandling av
pediatriska (barn inklusive nyfödda) och vuxna patienter med
återkommande eller fortskridande primär HLH, eller vid intolerans mot
konventionell HLH-behandling

Dessa nya data tilldelades Guld-KOURIR-priset från Paediatric
Rheumatology European Society (PReS) under konferensen.

MAS är ett sällsynt, livshotande tillstånd som kännetecknas av
okontrollerad hyperinflammation som kan utvecklas från en bakgrund av
reumatiska sjukdomar såsom sJIA. Det klassificeras som en sekundär
form av HLH och orsakas av överaktivering och expansion av T-celler
och makrofager. Den omfattande mängden evidens som nu insamlats pekar
på att okontrollerad överproduktion av IFN-? är en huvudsaklig orsak
till hyperinflammation och hypercytokinemi i sjukdomar som MAS och
HLH.

"Det är oerhört glädjande att de sex första patienterna som behandlats
med emapalumab uppvisat ett fullständigt behandlingssvar, särskilt
med tanke på att MAS är en allvarlig och potentiellt dödlig
komplikation, och där andra behandlingar misslyckats för alla dessa
patienter", sade dr Fabrizio De Benedetti, chef för avdelningen för
pediatrisk reumatologi och huvudlaboratoriet för reumatologi och
inflammation vid barnsjukhuset Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Rom,
Italien.

Den nya datan är resultatet av en pågående internationell pilotstudie,
i vilken sex MAS-patienter med en historia av sJIA och otillräckligt
behandlingssvar med intravenös behandling med glukokortikoider i hög
dos fick emapalumab enligt protokollets föreskrivna dosregim.

Emapalumab är en monoklonal antikropp som neutraliserar
gammainterferon (IFN-?), en central cytokin som bidrar till
inflammation och vävnadsskada som ses i MAS. Syftet med studien är
att bedöma läkemedlets farmakokinetik, effekt och säkerhet för
behandling av MAS samt att bekräfta den föreslagna dosregimen.

Datan lyftes fram av dr De Benedetti i en muntlig presentation med
titeln "Adults are just grown up children! Discuss" torsdagen den 13
juni. Mer information om presentationen (abstract) finns tillgänglig
på EULAR:s webbplats:
http://scientific.sparx-ip.net/archiveeular/?c=a&view=3&item=2019OP0204

Om makrofagaktiverande syndrom (MAS)
Makrofagaktiverade syndrom (MAS) är en allvarlig komplikation vid
reumatiska sjukdomar, mest frekvent är systemisk juvenil idiopatisk
artrit (sJIA) - en sällsynt systemisk störning av autoinflammatorisk
natur med vanliga kliniska manifestationer såsom hög feber, typiskt
övergående hudutslag, artrit, lymfadenopati, hepatomegali och
serosit. MAS karakteriseras av feber, hepatomegali,
leverfunktionsnedsättning, cytopeni, onormal koagulering och
hyperferritinemi, som kan utvecklas till organsvikt och dödsfall. MAS
klassificeras som en sekundär form av hemofagocyterande
lymfohistiocytos.

Om emapalumab
Emapalumab är en human monoklonal antikropp (mAb) som binder till och
neutraliserar gammainterferon (IFN-y). I USA är emapalumab godkänt
för pediatriska (barn inklusive nyfödda) och vuxna patienter med
primär hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH) där sjukdomen är
återkommande eller fortskridande, som inte svarar på eller är
intoleranta mot konventionell HLH-behandling. Emapalumab är den
första och enda läkemedelsbehandlingen som godkänts för primär HLH i
USA, ett sällsynt hyperinflammatoriskt syndrom som oftast uppträder
inom det första levnadsåret och snabbt kan bli livshotande om det
inte diagnostiseras och behandlas. FDA-godkännandet baseras på data
från fas-2/3 kliniska studien (NCT01818492 och NCT02069899).
Emapalumab ska administreras genom intravenös infusion (IV) under en
timme två gånger per vecka ända fram till den hematopoetiska
stamcellstransplantationen (HSCT). Läs mer på www.gamifant.com
inklusive fullständig förskrivningsinformation för USA. Emapalumab
utvecklades av Novimmune som ansökte om marknadsföringstillstånd hos
FDA. Sobi förvärvade de globala rättigheterna till emapalumab från
Novimmune genom ett exklusivt licensavtal som tillkännagavs i juli
2018 vars avtal nu ersätts med det avtal som kommunicerades den 12
juni 2019, förutsatt erhållande av sedvanliga godkännanden från
berörda konkurrensmyndigheter.

Om Sobi?
På Sobi gör vi betydande skillnad för människor som lever med
sällsynta sjukdomar. Som ett specialiserat, internationellt
biofarmaceutiskt företag, tillhandahåller vi innovativa behandlingar
inom hemofili, immunologi samt nischläkemedel. Vi tillför något
sällsynt till sällsynta sjukdomar-en tro på styrkan av fokus, kraften
av att vara snabbtänkta och potentialen hos de människor vi finns
till för. Det hårda arbete och den hängivenhet som våra cirka 1050
medarbetare runt om i världen bidrar med har varit avgörande för vår
framgång i Europa, Nordamerika, Mellanöstern, Ryssland och
Nordafrika. 2018 uppgick de totala intäkterna till 9,1 miljarder SEK.
Sobis aktie (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm. Ytterligare
information finns på www.sobi.com.

För mer information kontakta

Paula Treutiger, Head of Communication & Investor Relations
0733 666 599
paula.treutiger@sobi.com

Linda Holmström, Corporate Communications & Investor Relations
0708 734 095
linda.holmstrom@sobi.com

----------------------------------------------------------------------

[1]
(https://teamsites.sobi.com/s/corporate-communications/Corporate%20Commun...)
Emapalumab, an interferon gamma (IFN-Y)-blocking monoclonal antibody,
in patients with macrophage activation syndrome (MAS) complicating
systemic juvenile idiopathic arthritis (sJIA)

Fabrizio De Benedetti, Paul Brogan, Alexei Grom, Pierre Quartier Dit
Maire, Rayfel Schneider, Kathy De Graaf, Philippe Jacqmin, Maria
Ballabio, Cristina de Min

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Postadress: 112 76 Stockholm, Sverige
Telefon: 08 697 20 00 www.sobi.com

-----------------------------------------------------------
https://news.cision.com/se/swedish-orphan-biovitrum-ab/r/nya-data-visar-...
https://mb.cision.com/Main/14266/2842958/1064310.pdf

Författare Cision News

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.