Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2019-11-01

Toleranzia AB: BioStock artikel - Toleranzia på väg mot en ny terapi inom sällsynt autoimmun sjukdom

BioStock publicerade den 31 oktober 2019 en artikel om Toleranzia, som
återges nedan i sin helhet.

Många autoimmuna sjukdomar saknar idag botande, eller ens
långtidsverkande, behandlingar. Toleranzia vill råda bot på detta och
avancerar i ett första led med läkemedelskandidaten TOL2 inom en
sällsynt nerv- och muskelsjukdom. Bolaget, som är i färd med att
genomföra det prekliniska programmet och förbereda inför en klinisk
fas I/IIa-studie, är nu aktuellt med en företrädesemission av units
om cirka 18,6 Mkr.

Göteborgsbaserade Toleranzia (https://www.toleranzia.se/) utvecklar
läkemedel som utnyttjar immunförsvarets egen inneboende kraft för att
behandla autoimmuna sjukdomar. För detta har man tagit fram en
toleransteknologi som bygger på sjukdomsspecifika ämnen, s.k.
tolerogener. Dessa återupprättar tolerans mot de kroppsegna ämnena
som immunsystemet felaktigt angriper och förstör vid autoimmun
sjukdom. Teknologin går ut på att framkalla immunologisk tolerans
genom tolerogernera.

Avsikten är med andra ord att behandla den underliggande orsaken till
att sjukdomen uppstått med en långtidsverkande eller botande terapi.
Här skiljer sig Toleranzias läkemedelskandidat från dagens
behandlingar som enbart lyckas adressera symptomen och därmed heller
inte når optimal behandlingseffekt. Det medicinska behovet är
omfattande och ett läkemedel med en sjukdomsmodifierande
behandlingseffekt, skulle därför spela en viktig roll i framtidens
sjukvård.

Detta skapar ett tilltalande marknadsutrymme för Toleranzia och
bolagets teknologi inom kroniska autoimmuna sjukdomar.

Nerv- och muskelsjukdomen myastenia gravis

Den läkemedelskandidat som är först ut för Toleranzia är TOL2 som
utvecklas mot den autoimmuna nerv- och muskelsjukdomen myastenia
gravis (MG).

MG är en kronisk och progressiv sjukdom som medför en successivt
ökande muskelförsvagning. Sjukdomen uppstår när immunsystemet
angriper receptorer mellan nerverna och musklerna och därigenom
hindrar nervernas impulsöverföring. Följden blir att musklerna
tröttas ut på ett onormalt sätt och efter ansträngning minskar
muskelstyrkan påtagligt. Ibland angriper sjukdomen enstaka muskler,
ibland flera.

Vanligen börjar besvären vid MG i ögonmuskulaturen och gör att
ögonlocken faller ned okontrollerat. Även dubbelseende är vanligt.
Svårigheter att tala, tugga och svälja är andra typiska symtom, så
även svårigheter med att gå i trappor eller utföra annan fysisk
ansträngning. I de fall sjukdomen resulterar i andningsproblem kan
den bli livshotande.

Dagens behandlingsregim går i stora drag ut på medicinering som
förbättrar muskelkraften och därigenom lindrar sjukdomssymptomen.
Yngre patienter kan hjälpas av att operera bort tymuskörteln. Därtill
tillhandahålls vanligen anpassad träning och ordinerad fysisk och
psykisk vila, men verkligt sjukdomsmodifierande eller botande
behandlingar saknas som sagt fortfarande.

[image]

Kvinna med hängande ögonlock - ett vanligt tidigt symptom vid
myastenia gravis. Bildkälla: Toleranzia

Genomför det prekliniska programmet för TOL2

Det är här TOL2 kommer in i bilden. Läkemedelskandidaten, som för
närvarande befinner sig i preklinisk utveckling, har positiva
resultat i ryggen som indikerar sjukdomsmodifierande egenskaper med
potentiellt botande, eller åtminstone långvarig, behandlingseffekt.

Nästa utvecklingssteg är en så kallad GLP-toxikologisk studie, vilket
är ett krav för att kunna erhålla myndighetstillstånd för att testa
läkemedelskandidaten i människa. Toleranzia förhandlar för närvarande
med en kontraktforskningsorganisation för genomförande av studien.
Under sommaren har man även ingått ett avtal med den spanska
kontraktstillverkaren 3P Biopharmaceuticals för tillverkning av
tillräckliga mängder av substansen TOL2 för att kunna genomföra de
återstående prekliniska studierna. Avtalet med 3P syftar även till
GMP-mässig produktion av substansen för den planerade kliniska fas
I/IIa-studien.

Toleranzia har även inlett arbetet med att utforma studiedesign och
studieprotokoll för den kliniska fas I/IIa-studien - allt för att på
bästa sätt förbereda inför ansökan om tillstånd för den första
kliniska studien i människa.

Siktar på tidigt partnerskap

Många mindre life science bolag siktar på partnerskap för att ta sina
läkemedelskandidater till marknaden. Så även Toleranzia, vars interna
verksamhetsfokus ligger på preklinisk- och tidig klinisk forskning
och utveckling, samtidigt som man ämnar hitta lämplig
samarbetspartner för vidare kliniska studier och kommersialisering.

Bolaget har sedan tidigare signalerat att det kan bli aktuellt med
partnerskap efter den kliniska fas I/IIa-studien. Med positiva fas
I/IIa-data som fastställer att TOL2 är ett säkert och effektivt
läkemedel för personer med MG, bedömer Toleranzia att möjligheterna
är goda för att säkra en attraktiv affär med en större aktör för de
sista utvecklingsstegen samt framtida kommersialisering.

I en tidigare intervju med BioStock sade vd Charlotte Fribert att ett
flertal större läkemedelsbolag redan har visat sitt intresse för både
Toleranzia och TOL2-projektet, samt att man för pågående diskussioner
med dessa aktörer under sekretessavtal. Läs mer
(https://www.biostock.se/2019/10/toleranzias-vd-ett-flertal-storre-lakeme...).

Potentialen för en sådan affär kan med fördel belysas via den senaste
tidens våg av avtal inom det autoimmuna fältet, krönt av UCBs nyliga
köp av Ra Pharmaceuticals - som inkluderade en läkemedelskandidat mot
MG i klinisk fas III - för ett avtalsvärde om 25 miljarder kronor.
Läs mer
(https://www.biostock.se/2019/10/miljardaffar-satter-fokus-pa-autoimmuna-...).

Betydande målmarknad

Utsikterna för partnerskap gynnas ytterligare av det faktum att man
vid en kommersialisering går en mycket förmånlig marknad och
marknadsposition till mötes.

Givet att TOL2 kan erbjuda en botande eller långverkande behandling,
kan MG-patienterna undvika operation eller annan behandling med
begränsad behandlingseffekt. Under dessa förutsättningar
prognostiserar bolaget att en prislapp per patient och år om cirka 40
000 USD för behandling med TOL2 vore rimlig. En sådan prissättning
skulle, förutsatt en marknadsandel om 10-12 procent i Europa och USA,
generera en "peak-sale" motsvarande 1,2 miljarder USD. Som jämförelse
kan nämnas att de 100 vanligaste särläkemedlen i USA år 2018 hade ett
medianpris om 110 000 USD per patient och år.

Särläkemedelsstatus skapar gynnsam position

TOL2 har erhållit särläkemedelsstatus av såväl EMA i Europa som FDA i
USA. Vid en framtida marknadsentré medför det marknadsexklusivitet i
10 år på den europeiska marknaden respektive 7 år på den amerikanska,
samt möjlighet till en extra prispremie.

Särläkemedelsklassificeringen medför också en rad fördelar på vägen
till marknaden, t.ex. utökad assistans från regulatoriska myndigheter
under kommande utvecklingssteg, reducerade avgifter och
skattelättnader. Sammantaget innebär Toleranzias särläkemedelsstatus
en god hjälp på väg till marknad, i kombination med en stark
marknadsposition när man väl når dit. Läs mer
(https://www.biostock.se/2019/10/biostocks-article-series-on-drug-develop...).

Fokuserar på Europa och USA

Toleranzia har sedan tidigare pekat ut Europa och USA som sina främsta
fokusmarknader. Europa är bolagets hemmamarknad och USA är fortsatt
världens största läkemedelsmarknad, mätt i försäljningssiffror. Dessa
båda marknader är också viktiga då andra marknader ofta sneglar på
hur dessa två agerar, inte minst vad gäller marknadsgodkännanden. Kan
TOL2 erhålla godkännanden på dessa marknader och nå de
marknadsandelar som man hoppas kunna göra, öppnas alltså dörrar till
ytterligare marknader världen över, vilket i sin tur medför
ytterligare marknadspotential.

Kapitalresning banar väg för klinisk fas I/IIa-studie

I en pågående företrädesemission av units, som stänger 8 november,
reser Toleranzia cirka 18,6 Mkr innan emissionskostnader.
Emissionskostnaderna uppgår totalt till 3,2 Mkr vilket motsvarar en
nettolikvid om 15,4 Mkr. Emissionen är fullt säkerställd genom
teckningsförbindelser om cirka 5 Mkr från nuvarande aktieägare samt
garantiåtagande om cirka 13,6 Mkr. Därtill kan vidhängande
teckningsoptioner, vid fullt nyttjande, tillföra bolaget ytterligare
mellan 7,5 och 9,3 Mkr efter emissionskostnader under Q2 2020.

Tanken är att kapitaltillskotten ska finansiera bolagets verksamhet
under de kommande tolv månaderna. Detta innefattar aktiviteter
kopplade till slutförandet av det prekliniska programmet för TOL2 och
efterföljande förberedelser för läkemedelskandidatens första studie i
människa.

Häri ingår bland annat uppskalning av tillverkning samt storskalig
produktion av TOL2 och återstående toxikologi- och säkerhetsstudier.
Delar av emissionslikviden är även tänkt att användas till att inleda
utvecklingsarbete av en ny läkemedelskandidat inom ytterligare en
autoimmun sjukdom med ett stort medicinskt behov och en attraktiv
marknadspotential samt att understödja ytterligare
affärsutvecklingsaktiviteter.

Läs även BioStocks intervju med Toleranzias vd Charlotte Fribert här:
Toleranzias vd: Ett flertal större läkemedelsbolag har redan visat
intresse
(https://www.biostock.se/2019/10/toleranzias-vd-ett-flertal-storre-lakeme...)
(28 okt 2019)

Läs även Miljardaffär sätter fokus på autoimmuna sjukdomar
(https://www.biostock.se/2019/10/miljardaffar-satter-fokus-pa-autoimmuna-...)
(22 okt 2019)

ERBJUDANDET I SAMMANDRAG

LISTA Spotlight Stock Market
TECKNINGSPERIOD 23 oktober - 8 november 2019
TECKNINGSKURS 12 SEK per unit, vilket motsvarar 4 SEK per aktie.
Teckningsoptionerna emitteras vederlagsfritt. Courtage
utgår ej.
FÖRETRÄDESRÄTT En (1) befintlig aktie innehavd på avstämningsdagen
berättigar till en (1) uniträtt. Tio (10) uniträtter
berättigar till teckning av en (1) unit bestående av tre
(3) nya aktier och en (1) vederlagsfri teckningsoption
av serie TO2. Units som tecknas utan stöd av uniträtter
tilldelas i första hand personer som även tecknat units
med stöd av uniträtter, i andra hand andra som tecknat
units utan stöd av uniträtter och i tredje hand
emissionsgaranter.
EMISSIONSVOLYM Högst 1 553 417 units motsvarande högst 4 660 251 akti...

Författare AktieTorget News

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.