Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2017-10-19

CombiGene: Genterapin fortsätter att flytta fram positionerna

FDA:s Advisory Committee rekommenderar enhälligt att Luxturna från
amerikanska genterapibolaget Spark Therapeutics ska godkännas för
behandling av en ovanlig form av ögonsjukdomen retinitis pigmentosa

Retinitis pigmentosa är en genetisk sjukdom. Symptom utgörs bland
annat av ofrivilliga ögonrörelser, tunnelseende och avsaknad av
mörkerseende. Sjukdomen kan leda till fullständig blindhet. Det har
tidigare inte funnits några effektiva behandlingsmetoder, men
rekommendationen från FDA:s Advisory Committee innebär sannolikt att
FDA (det amerikanska läkemedelsverket) kommer att godkänna Luxturna
för användning på den amerikanska marknaden. Om Luxturna får
slutgiltigt godkännande av FDA blir det den första godkända
genterapin för behandling av en genetisk sjukdom i USA. Behandlingen
kan potentiellt utföras vid ett enskilt tillfälle och ha en livslång
effekt hos patienten.

Luxturna har genomgått fyra år av kliniska studier. Inga
genterapirelaterade biverkningar har identifierats. Ett fåtal
biverkningar har uppkommit i samband med det kirurgiska ingrepp vid
vilket den genterapeutiska behandlingen administrerades.
Rekommendationen från FDA:s Advisory Committee att godkänna Luxturna
är den andra stora framgången på kort tid för genterapin. I augusti
2017 godkände FDA Kymriah från läkemedelsbolaget Novartis

för behandling av vissa pediatriska patienter och ungdomar med en
behandlingsresistent form av akut lymfatisk leukemi.

Till Sparks pressrelease:
http://ir.sparktx.com/phoenix.zhtml?c=253900&p=irol-newsArticle&ID=2306441

Till Socialstyrelsen info om sjukdomen:
http://www.socialstyrelsen.se/ovanligadiagnoser/leberskongenitalaamauros

CombiGene AB (publ)
Jan Nilsson, VD
Tel: +46 (0)704 66 31 63
jan.nilsson@combigene.com

CombiGene har genom att kombinera framsteg inom neurovetenskap och
modern genteknik utvecklat en behandlingsmetod som i prekliniska
studier visat sig kunna förhindra epilepsianfall. Bolaget fokuserar i
dagsläget på att vidareutveckla denna behandlingsmetod så att den kan
komma epilepsipatienter tillgodo, men metoden kan ha potential att
utvecklas så att den även kan användas mot andra neurologiska
sjukdomar.

CombiGene har kontor på Medicon Village i Lund och bygger på
forskningsresultat från Lunds Universitet och Köpenhamns universitet.
Bolaget är publikt och är noterat på AktieTorget. www.combigene.com.

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/combigene/r/genterapin-fortsatter-att-flytta-f...
http://mb.cision.com/Main/12318/2371256/738731.pdf

Författare Aktietorget

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.