Du är här

2018-08-10

Swedish Orphan Biovitrum AB: Första patienten doserad i fas 1/2-studie med SOBI003 för behandling av mukopolysackaridos ty...

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (http://www.sobi.com/) (Sobi™)
meddelar att den första patienten har doserats i fas 1/2-studien
SOBI003-001. Det är en öppen, icke-kontrollerad, multipeldos-studie
av nio barn i åldern 1-6 år med mukopolysackaridos typ IIIA (MPS
IIIA), även kallad Sanfilippos syndrom A. Syftet med studien är att
bedöma säkerhet, tolerabilitet och effekt hos produktkandidaten
SOBI003.

"Eftersom det i dag saknas behandling för MPS IIIA innebär
studiestarten ett viktigt steg i utvecklingen av en potentiell
behandling för denna allvarliga sjukdom," säger Milan Zdravkovic,
Chief Medical Officer och Head of Research & Development på Sobi.

"Jag är mycket nöjd att vi har inkluderat den första patienten i denna
viktiga studie. Vi ser fram emot att lära oss mer om hur SOBI003
potentiellt skulle kunna hjälpa patienter i framtiden, då vi
fortsätter att inkludera fler patienter i studien," säger Dr. Paul
Harmatz, UCSF Benioff Children's Hospital i Oakland, Kalifornien,
USA.

Läkemedelskandidaten SOBI003 har utvecklats internt av Sobi och är en
kemiskt modifierad variant av rekombinant humant sulfamidas, baserad
på Sobis egenutvecklade teknologi för glykanmodifiering, Modifa™.
SOBI003 har tilldelats särläkemedelsstatus av EU-kommissionen och FDA
för MPS IIIA. FDA beviljade Fast Track-status i början av 2018.

---

Om mukopolysackaridos typ IIIA (MPS IIIA) (Sanfilippo syndrom typ A)
MPS IIIA eller Sanfilippos sjukdom typ A är en progressiv, livshotande
och sällsynt ärftlig sjukdom som drabbar barn i unga åldrar. MPS IIIA
tillhör en grupp av sjukdomar som kallas för lysosomala sjukdomar. I
MPS IIIA saknar kroppen förmågan att bryta ner långa sockerkedjor som
kallas för heparansulfat, vilket leder till att heparansulfat lagras
i lysosomerna. MPS IIIA påverkar främst centrala nervsystemet där den
orsakar tilltagande cellförstörelse.[i]
(https://teamsites.sobi.com/s/corporate-communications/Shared%20Documents...)

Upp till 2 000 personer tros leva med MPS IIIA i EU och USA. Sjukdomen
upptäcks ofta vid tre till fyra års ålder och den förväntade
livslängden för dessa barn är sällan längre än till tjugoårsåldern.
Det finns idag ingen behandling för MPS IIIA.

Om SOBI003
Produktkandidaten SOBI003 är en kemiskt modifierad variant av
rekombinant humant sulfamidas, baserad på Sobis egenutvecklade
teknologi ModifaTM för glykanmodfiering, avsedd som
enzymersättningsterapi för att reducera inlagringen av heparansulfat
i de påverkade cellerna. SOBI003 tas upp av cellerna och
transporteras till lysosomerna där heparansulfat bryts ner. Molekylen
har modifierats för att ge en förlängd halveringstid.

SOBI003 tilldelades särläkemedelsstatus för MPS IIIA av
EU-kommissionen i oktober 2016 och av den amerikanska
läkemedelsmyndigheten, FDA, i juni 2017. I januari 2018 gav FDA
tillstånd till klinisk prövning och beviljade Fast Track-status.

Om Sobi™
Sobi™ är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på sällsynta
sjukdomar. Vår vision är att bli ansedd som en global ledare i att
tillhandahålla innovativa behandlingar som gör betydande skillnad för
människor som lever med sällsynta sjukdomar. Produktportföljen
fokuserar främst på behandlingar inom hemofili och Specialty Care.
Partnerskap inom utveckling och kommersialisering av produkter inom
Specialty Care är en viktig del av vår strategi. Sobi är en pionjär
inom bioteknologi med stort kunnande inom proteinteknik och
produktion av biologiska läkemedel. Intäkterna uppgick 2017 till 6,5
miljarder kronor och antalet anställda var cirka 850. Aktien (STO:
SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm. Ytterligare information finns
www.sobi.com.

För mer information vänligen kontakta

Media relations Investor relations
Linda Holmström, Senior Jörgen Winroth, Vice
Communications Manager President, Head of Investor
Relations
+46 70 873 40 95 +1 347 224 0819, +1 212 579
0506
linda.holmstrom@sobi.com jorgen.winroth@sobi.com

----------------------------------------------------------------------

[i]
(https://teamsites.sobi.com/s/corporate-communications/Shared%20Documents...)
Valstar et al. Ann Neurol. 2010;68(6):876-87

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Postadress: 112 76 Stockholm, Sverige
Telefon: 08 697 20 00 www.sobi.com

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/swedish-orphan-biovitrum-ab/r/forsta-patienten...
http://mb.cision.com/Main/14266/2589700/889321.pdf

Författare Cision

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.