Du är här

2014-04-10

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ): Biogen Idec och Sobi meddelar positiva resultat gällande effekt och säkerhet från Kids A-LONG, bolagens fas-3 studie på

Data från fas-3 studien av Eloctate visade att profylaktisk behandling med
dosering två gånger i veckan resulterade i låg blödningsfrekvens hos barn
under 12 år. Studien uppfyllde de primära målen och resultaten möjliggör
ansökan om marknadsföringstillstånd inom EU.

Biogen Idec(NASDAQ: BIIB) ochSwedish Orphan BiovitrumAB (publ) (Sobi) (STO:
SOBI) presenterade idag positiva resultat från fas-3 studienKids A-LONG
som har utvärderat säkerhet och effekt för barn med svår hemofili A av
Eloctate(TM), ett rekombinant faktor VIII Fc-fusionerat läkemedel under
utveckling för behandling av hemofili A. Eloctate tolererades generellt sett
väl och inga inhibitorer (antikroppar som kan motverka aktiviteten av
behandlingen) påvisades. Analys av effekt visade att förebyggande
(profylaktisk) dosering med Eloctate två gånger i veckan resulterade i låg
blödningsfrekvens hos barn.

Kids A-LONG är den första studien som utvärderar långtidsverkande
hemofilibehandling hos barn under 12 år. Eloctate utvecklades med en process,
s.k. Fc-fusion, vilken förlänger tiden som den injicerade koagulationsfaktorn
cirkulerar i kroppen. De positiva studieresultaten understödjer ansökningar
om marknadsföringstillstånd av barnindikationen globalt och är ett viktigt
steg för att erhålla ett marknadsgodkännande i Europa. Europeiska
läkemedelsmyndigheten (EMA) kräver att barnstudiedata ingår i en
marknadsansökan av en ny hemofilibehandling.

"Profylaktisk behandling är rekommenderat för barn med svår hemofili tack vare
dess erkända hälsofördelar. Dessvärre är befintliga förebyggande
behandlingsscheman av intravenösa injektioner svåra att följa för många barn
med hemofili A och för deras föräldrar," sa Glenn Pierce, M.D., Ph.D., Senior
Vice President of Research&Development, Haematology, Cell and Gene Therapies
vid Biogen Idec. "Resultaten av denna studie stödjer potentialen för Eloctate
att tillgodose behovet av förlängda doseringsintervaller vid förebyggande
behandling, för att förhindra blödningar för barn med hemofili A."

Kids A-LONG undersökte säkerhet, effekt och farmakokinetik (mätningar av hur
länge läkemedlet finns kvar i kroppen) av Eloctate i tidigare behandlade barn
under 12 års ålder med svår hemofili A. Den primära mätpunkten för studien
var inhibitorutveckling under studiens gång och inga inhibitorer uppmättes.
Sekundära mätpunkter var antalet blödningstillfällen per år, s.k. annualised
bleeding rate (ABR), både för det totala antalet blödningar och för spontana
blödningstillfällen. Studien undersökte också hur många doseringstillfällen
som krävdes för att stoppa och behandla blödningar.

I studien var den relativa ökningen av halveringstiden för barn med svår
hemofili A jämförbar med data rapporterad i A-LONG studien för vuxna och
ungdomar, d.v.s. 1,5 gånger längre. Barn som behandlades profylaktiskt med
Eloctate hade ett medianvärde av 2,0 för det totala antalet
blödningstillfällen och 0,0 för spontana blödningstillfällen. Fyrtiosex
procent av deltagarna i studien hade inga blödningstillfällen alls. Totalt 93
procent av blödningstillfällena kunde kontrolleras med hjälp av en eller två
injektioner Eloctate. Ytterligare analys av Kids A-LONG-studien pågår och
företagen avser att presentera detaljerade resultat vid ett framtida
vetenskapligt möte.

"Sobi och Biogen Idec förstår behovet av utveckling av behandlingsalternativen
för barn och vuxna med hemofili," sa Birigtte Volck, M.D., Ph.D., Senior Vice
President Development och Chief Medical Officer vid Sobi. "De positiva
resultaten av Kids A-LONG-studien av barn under 12 år är ett viktigt steg i
att göra detta potentiella nya behandlingsalternativ tillgängligt för vuxna
och barn med hemofili A och är en viktig milstolpe som kommer att möjliggöra
en ansökan om marknadsföringstillstånd i Europa."

---

Om Kids A-LONG

Kids A-LONG var en global, öppen, fas-3 multicenterstudie av 71 pojkar med
svår hemofili A (factor VIII-aktivitet mindre än 1 IU/dl) som varit med om
minst 50 behandlingstillfällen med annan faktor VIII-behandling. Studien
genomfördes vid 23 hemofilimottagningar i åtta länder. Totalt slutförde 67
deltagare (94 procent) studien (33 var under sex år och 34 sex till elva år
gamla). Den genomsnittliga tiden som deltagarna deltog i studien var 25
veckor och 61 deltagare fick injektioner med Eloctate vid åtminstånde 50
separata behandlingstillfällen i syfte att undersöka inhibitorutveckling.

Alla studiedeltagarna skulle inledningsvis behandlas med förebyggande
injektioner Eloctate två gånger i veckan (25 IU/kg dag 1, 50 IU/kg dag 4).
Prövningsläkarna kunde justera dosen eller intervallet beroende på hur
individen svarade. Cirka 90 procent av studiedeltagarna behandlades två
gånger i veckan vid studiens slut.

Eloctate tolererades generellt sätt väl. Inga inhibitorer för Eloctate
upptäcktes och inga fall av allvarliga allergiska reaktioner raporterades
från någon av deltagarna, varav alla bytt från någon annan faktor VIII
produkt tillgänglig på marknaden. Enligt prövningsläkarna ansågs inga
allvarliga biverkningar vara relaterade till behandlingen. Två
icke-allvarliga händelser, utslag respektive myalgia (muskulär smärta),
ansågs vara relaterade till Eloctate-behandlingen och rapporterades för
vardera en patient . Inga deltagare avslutade studien på grund av
biverkningar av Eloctate. Rapporterade behandlingsorsakade biverkningar
följde det typiska biverkningsmönstret för den studerade gruppen och följde
generellt de resultat som sågs hos ungdomar och vuxna i A-LONG-studien.

Om
Eloctate

Eloctate är en rekombinant, långtidsverkande koagulationsfaktorterapi under
utveckling för hemofili A. Den utnyttjar Fc-fusionsteknologi, som sätter ihop
faktor VIII-molekylen med Fc delen från Immunglobulin G subtyp 1 (IgG1, ett
vanligt förekommande protein i kroppen). Denna teknologi anses göra det
möjligt för Eloctate att uttnyttja en naturligt förekommande process som
fördröjer nedbrytningen och återcirkulerar Eloctate tillbaka till
blodomloppet. Fc-fusionsteknologin har använts i över 15 år. Biogen Idec är
det enda företag som applicerar teknologin inom hemofiliområdet.

Marknadsansökningar för Eloctate granskas för tillfället av mydigheter i flera
länder inklusive USA, Australien, Kanada och Japan.

Om hemofili A

Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets
koaguleringsförmåga är nedsatt på grund av kraftigt reducerade nivåer, eller
fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, som krävs för normal
blodlevring. Personer med hemofili A upplever upprepade och förlängda
blödningar som kan vara smärtsamma och kan ge permanenta skador på leder. I
vissa fall kan dessa blödningar vara livshotande. Enligt World Federation of
Hemophilia, finns uppskattningsvis 142,000 diagnosticerade patienter med
hemofili A i hela världen.[2]Profylaktiska injektioner av faktor VIII kan
temporärt återställa levringsprocessen för att förhindra upprepade blödningar

Utveckling av inhibitorer är en del av kroppens naturliga försvarsmekanism som
kan motverka aktiviteten av behandlingen. Omkring 25 till 30 procent av
människor med svår hemofili A utvecklar inhibitorer. Oftast uppkommer
inhibitorer efter ca 8-10 exponeringsdagar, en siffra som dock kan variera
mycket.[3]

Om samarbetet mellan Biogen Idec och Sobi

Biogen Idec och Sobi samarbetar om utvecklingen och kommersialiseringen av
rFVIIIFc och rFIXFc. Biogen Idec leder utvecklingen, har
tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och
alla andra regioner där Sobi inte är närvarande. Sobi har en option att
förvärva rätten till den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen i
Europa, Ryssland, Mellanöstern och norra Afrika.

Om Biogen Idec

Biogen Idec använder avancerad vetenskap och medicin för att upptäcka,
utveckla och leverera till patienter över hela världen innovativa terapier
för behandling av neurodegenerativa sjukdomar, hemofili och autoimmuna
sjukdomar. Biogen Idec grundades 1978 och är världens äldsta oberoende
bioteknikföretag. Patienter över hela världen drar nytta av dess ledande
behandlingar inom multipel skleros. För produktmärkning, pressmeddelanden och
ytterligare information om företaget, vänligen besök www.biogenidec.com.

Om Sobi

Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen fokuserar främst på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även en portfölj
specialist- och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag. Intäkterna
uppgick 2013 till 2,2 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 550.
Aktien (STO: SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare
information finns på www.sobi.com.

For mer information kontakta

Sobi

Media relations: Investor relations:
Oskar Bosson Jörgen Winroth
T: +46 70 410 71 80 T: +1 347-224-0819, +1
212-579-0506,
+46 8 697 2135
oskar.bosson@sobi.com jorgen.winroth@sobi.com

Biogen Idec

Media Contact: Investor Relations Contact:
Lee-Ann Murphy Ben Strain
+1-781-464-3260 +1-781-464-2442
public.affairs@biogenidec.com IR@biogenidec.com
---------------------------------------[1] World Federation of Hemophilia. Annual Global Survey
2012.http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1574.pdf. Accessed January
28, 2014.
[2]Mariani G, Konkle BA, Kessler CM. Inhibitors in Hemophilia A and B. In:
Hoffman R, ed. Hematology : basic principles and practice. 6th ed.
Philadelphia, PA: Saunders/Elsevier; 2013:1961-1970.

Kids A-LONG resultat
http://hugin.info/134557/R/1776316/605982.pdf

---------------------------------------

This announcement is distributed by NASDAQ OMX Corporate Solutions on behalf of NASDAQ OMX Corporate Solutions clients.
The issuer of this announcement warrants that they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein.
Source: Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) via Globenewswire

HUG#1776316

Författare Hugin

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.