Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2017-10-20

Wilson Therapeutics AB: Presentation av lovande preliminära långtidsdata från förlängningsfasen av fas 2-studien på Th...

Wilson Therapeutics AB (publ.) tillkännager i dag att preliminära data
från den pågående förlängningsfasen av bolagets fas 2-studie av
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) - en ny typ av
koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism som
utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom - kommer att
presenteras imorgon som en poster på The Liver Meeting®, vilket är en
årlig vetenskaplig leverkonferens som anordnas av the American
Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) i Washington DC.

Posterpresentationen kommer att hållas av Professor Michael Schilsky,
Director of the Center for Excellence for Wilson Disease på Yale
University Medical Center, imorgon den 21 oktober klockan 17:30-19:30
ET.

Professor Schilsky kommenterar: "Resultaten från förlängningsdelen av
fas 2-studien är imponerande och det är mycket intressant att se att
de positiva behandlingsresultaten med WTX101 kvarstår eller
förbättras ytterligare över tiden, särskilt avseende patienternas
upplevda handikapp i vardagen och deras neurologiska status. Wilsons
sjukdom är ett kroniskt tillstånd och det är viktigt att det
utvecklas nya behandlingar som både är effektiva och har få
biverkningar och samtidigt är enkla att följa. Det är väldigt
hoppingivande att mycket tyder på att WTX101 kan uppnå den profilen."

Jonas Hansson, VD för Wilson Therapeutics tillägger: "De här lovande
preliminära resultaten bygger vidare på de positiva resultat som vi
såg under 24-veckorsstudien som visade att WTX101 har potential att
sänka kopparnivåerna snabbt och bibehålla dem på en kontrollerad nivå
och även förbättra de kliniska symptomen. Dessutom tolereras WTX101
generellt sett väl och kan doseras en gång om dagen. Sammantaget ger
detta ytterligare stöd för att WTX101 har potentialen att bli ett
viktigt nytt behandlingsalternativ för patienter med Wilsons
sjukdom."

Som tidigare tillkännagivits när en sammanfattning av postern
publicerades 1 oktober 2017, observerades fortsatta kliniska
förbättringar efter 48 veckors behandling exempelvis av patienternas
sjukdomsrelaterade upplevda handikapp i vardagen och av neurologisk
status. Nivåerna av fritt koppar och leverstatus var stabila eller
förbättrades ytterligare av den längre behandlingen.

Samtliga 22 patienter som slutförde den 24 veckor långa öppna fas
2-studien valde att fortsätta behandlingen med WTX101 en gång om
dagen i studiens förlängningsfas. Resultaten efter 48 veckor visar
fortsatt kontroll av fritt koppar. Den genomsnittliga nivån av fritt
koppar som inte var bundet till ceruloplasmin (NCCcorrected)
fortsatte att sjunka från 0,9 µM to 0,5 µM från vecka 24 till vecka
48.

Levertestresultaten var stabila eller förbättrades till vecka 48 från
vecka 24, vilket indikerar att patienternas leverfunktion är stabil.

Fortsatta förbättringar observerades av både sjukdomsrelaterade
upplevda handikapp i vardagen och neurologisk status. Upplevda
handikapp i vardagen, mätt med Unified Wilson Disease Rating Scale
(UWDRS) del 2, förbättrades från i genomsnitt 4,1 till 2,2 från vecka
24 till vecka 48. Neurologisk status, mätt med UWDRS del 3,
förbättrades från i genomsnitt 16,6 till 12,5.

WTX101 tolererades generellt sett väl. De reversibelt förhöjda
leverenzymvärden som observerades i cirka en tredjedel av patienterna
i den initiala fas 2-studien observerades inte under
förlängningsfasen.

Postertitel: An Ongoing Extension of a Phase 2 Study of WTX101 in
Newly Diagnosed Patients with Wilson Disease

Posternummer: 802
Författare: Michael L. Schilsky, Frederick K. Askari, Anna
Czlonkowska, Peter Ferenci, Jeff Bronstein, Danny Bega, Aftab Ala,
David Nicholl, Karl Heinz Weiss

Datum för presentation: 21 oktober 2017
Tid: 17:30-19:30 ET
Session: Genetic and Metabolic Liver Disease
Plats: Walter E. Washington Convention Center, Washington DC
Postern finns tillgänglig på AASLD:s webbplats
https://liverlearning.aasld.org/aasld/#!*menu=6*browseby=3*sortby=2*ce_i...
(https://liverlearning.aasld.org/aasld/#!*menu=6*browseby=3*sortby=2*ce_i...)Om
Fas 2-studien

WTX101-201 var en öppen klinisk fas 2-studie där effekt- och
biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor,
utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som
var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller
hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel för Wilsons
sjukdom. Patienterna som deltog i studien uppvisade olika grader av
leverpåverkan vid tidpunkten för studiestarten och majoriteten av
patienterna hade även neurologiska symptom vid behandlingsstarten.
Studien genomfördes på 11 kliniker i USA och Europa. Patienterna
behandlades med WTX101 individuellt doserat på nivåer mellan 15 och
120 mg/dag. Det primära effektmåttet var definierat som att, efter 24
veckors behandling, uppnå eller bibehålla normaliserade nivåer av
fritt koppar i blodet uppgående till högst 2,3 µM, eller uppnå en
minskning om minst 25% av nivån av fritt koppar i blodet jämfört med
studiestarten. Fritt koppar i blodet mättes som koppar som inte är
bundet till ceruloplasmin, justerat för halten koppar bundet i
komplex bestående av tetrathiomolybdat, koppar och albumin som bildas
under behandlingen med WTX101 (NCCcorrected). Sekundära effektmått
omfattade reduktion av fritt koppar i blodet från behandlingsstarten,
upplevt handikapp i vardagen och neurologisk status skattade med
Unified Disease Rating Scale (UWDRS) del 2 respektive del 3,
leverstatus mätt med Modified Nazer Score, samt livskvalitet mätt med
EuroQOL 5 Dimensions Visual Analogue Scale (EQ VAS). En 36 månader
lång förlängningsfas av studien pågår.

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av
koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som
utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad
från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism
för koppar-proteinbindning genom att bilda komplex med koppar och
albumin. På så sätt neutraliseras överflödigt koppar i både levern
och blodet och mer koppar utsöndras via gallan, vilket är kroppens
naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i
patienter med Wilsons sjukdom har avslutats framgångsrikt. Den aktiva
substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera
andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa
studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera nivåerna
av fritt koppar samt förbättra både symptom och upplevda handikapp.
Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras
väl och medför en låg risk för försämring av neurologiska symptom.
Biverkningsprofilen och den förväntade doseringen en gång om dagen
kan potentiellt göra det lättare för patienter med Wilsons sjukdom
att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter
behandlingen, vilket i slutändan kan komma att medföra bättre
behandlingsresultat. WTX101 har klassificerats som särläkemedel för
behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Det har även visats att WTX101 skulle kunna fungera som behandling av
flera andra sjukdomar, exempelvis amyloidal lateralskleros (ALS).
WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av ALS i
USA.

Om Wilsons sjukdom
Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska
processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för
kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande
proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan.
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga
att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av
att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar
tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra
koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i
förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och
andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till
skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av
varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över,
vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15
000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom
introducerades på 1950- och 60-talen. Sedan dess har inga nya
behandlingsalternativ utvecklats och det finns fortfarande stora
otillfredsställda medicinska behov.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som
utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga kopparrelaterade
sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt
som en ny behandling av Wilsons sjukdom. En klinisk fas 2-studie har
avslutats framgångsrikt och förberedelser för en
registreringsgrundande fas 3-studie pågår. Bolaget är noterat i Mid
Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com
(https://www.wilsontherapeutics.com/sv/).

För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se
Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm
-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/wilson-therapeutics-ab/r/presentation-av-lovan...
http://mb.cision.com/Main/14206/2372319/739417.pdf

Författare Cision

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.