Du är här

2017-06-09

Wilson Therapeutics AB: Wilson Therapeutics erhåller särläkemedelsklassificering i USA för WTX101 som behandling av ALS

Wilson Therapeutics AB (publ) tillkännager i dag att den amerikanska
läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat särläkemedelsklassificering
för WTX101 som behandling av Amyotrofisk lateralskleros (ALS). WTX101
(biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande
substans med en unik verkningsmekanism.

ALS är en neurodegenerativ sjukdom där de nervceller som styr kroppens
muskler gradvis förtvinar, vilket leder till generell förlamning och
förlorad andningsförmåga. Medianöverlevnaden för en patient med ALS
är tre till fem år. Tillgängliga läkemedel för ALS har begränsad
effekt, så behandlingen är inriktad på att mildra symptomen för
patienter med mild till måttlig sjukdom och palliativ vård för
patienter med svår eller terminal sjukdom.

Cirka 7% av ALS-patienterna har en mutation i det kopparberoende
enzymet superoxiddismutas 1 (SOD1). SOD1 är ett enzym med
antioxiderande egenskaper som är viktigt för skyddet mot fria
radikaler, syreföreningar som reagerar med andra ämnen och då kan
orsaka cellulära skador via oxidativ stress. Den aktiva substansen i
WTX101, tetrathiomolybdat, har testats på möss som är genetiskt
modifierade med en muterad form av humant SOD1 och som därmed
utvecklar ALS. Dessa studier visar att tetrathiomolybdat både kan
fördröja uppkomsten av sjukdomen och minska symptomen efter
sjukdomsdebuten i denna musmodell.

"ALS är en fruktansvärd sjukdom där de tillgängliga behandlingarna har
mycket stora begränsningar. Att WTX101 klassificeras som särläkemedel
för ALS i USA är en viktig milstolpe för oss och en bekräftelse på
produktens potential att utvecklas till ett nytt
behandlingsalternativ för ALS. Sjukdomen är mycket svårbehandlad men
prekliniska data för WTX101 är lovande så vi utvärderar möjligheten
att utveckla WTX101 för behandling av den subpopulation av
ALS-patienterna som lider av SOD1-muterad ALS", kommenterade Jonas
Hansson, VD för Wilson Therapeutics.

"Wilsons sjukdom är dock fortfarande vårt huvudfokus där vi förväntar
oss att starta fas 3 senare i år", avslutade Jonas Hansson.

Om särläkemedelsklassificering
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljar
särläkemedelsklassificering för produkter som behandlar ovanliga
sjukdomar som ett sätt att uppmuntra bolag att utveckla läkemedel för
de här sjukdomarna. FDA definierar ovanliga sjukdomar som sjukdomar
där det finns färre än 200 000 patienter i USA när klassificeringen
görs. Klassificering som särläkemedel ger olika fördelar såsom en
period av marknadsexklusivitet om läkemedlet får marknadsgodkännande,
möjligheter till skatteavdrag för vissa aktiviteter, möjligheter till
forskningsstöd och lägre administrativa avgifter. Klassificering som
särläkemedel förändrar inte de regulatoriska kraven för att få
marknadsgodkännande och betyder inte att marknadsgodkännande kommer
att erhållas.

Om SOD1-muterad Amyotrofisk lateralskleros (SOD1-ALS).
Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en neurodegenerativ sjukdom där de
nervceller som styr kroppens muskler gradvis förtvinar, vilket leder
till generell förlamning och förlorad andningsförmåga.
Medianöverlevnaden för en patient med ALS är tre till fem år.
Muskelförsvagningen är ett resultat av en successiv degeneration av
de motoriska nervcellerna i olika delar av det centrala nervsystemet.
Orsaken till skadorna på nervcellerna är okänd, men flera teorier har
lagts fram, inklusive glutamattoxicitet, onormala proteinbildningar
samt oxidativ stress. Förekomsten av ALS i USA och i EU uppskattas
till 1,5 till 2,5 nya fall per 100 000 invånare per år, med en
beräknad prevalens av 2,7 till 7,4 per 100 000 invånare, motsvarande
cirka 30 000 patienter i USA och EU. Medelåldern för sjukdomsstart är
cirka 57 år.

Cirka 7% av ALS-patienterna har en mutation i det kopparberoende
enzymet superoxiddismutas 1 (SOD1). SOD1 är ett enzym med
antioxiderande egenskaper som är viktigt för skyddet mot fria
radikaler, syreföreningar som reagerar med andra ämnen och då kan
orsaka cellulära skador via oxidativ stress. Det har visats i möss
som är genetiskt modifierade med en muterad form av humant SOD1, och
som därmed utvecklar ALS, att olika metoder för att sänka
kopparnivåerna förbättrar symptomen i de här mössen. Studier med den
aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, i den här modellen
visar att tetrathiomolybdat både kan fördröja uppkomsten av sjukdomen
och minska symptomen efter sjukdomsdebuten i denna musmodell.

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av
koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som
utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad
från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism
för koppar-proteintransport genom att snabbt bilda komplex med
protein och koppar utan att binda andra metaller. På så sätt
neutraliseras koppar i både levern och blodomloppet och överflödigt
koppar utsöndras via gallan som är kroppens naturliga sätt att göra
sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i
patienter med Wilsons sjukdom avslutades framgångsrikt 2016. Den
aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i
flera andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från
dessa studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera de
toxiska nivåerna av fritt koppar och förbättra symptomen för
patienter med Wilsons sjukdom. Tillgängliga data tyder också på att
WTX101 generellt sett tolereras väl och kan medföra en minskad risk
för försämring av neurologiska symptom när behandlingen initieras.
WTX101 förväntas kunna doseras en gång per dag, vilket potentiellt
innebära att patienter med Wilsons sjukdom får lättare att följa
ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen,
vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat.
WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons
sjukdom i såväl USA som Europa.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som
utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga sjukdomar. Wilson
Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny
behandling av Wilsons sjukdom. En klinisk fas 2-studie har avslutats
framgångsrikt och förberedelser för en registreringsgrundande fas
3-studie pågår. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq
Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är
skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning.
Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för
offentliggörande den 9 juni 2017 kl. 08.00 CET.

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/wilson-therapeutics-ab/r/wilson-therapeutics-e...
http://mb.cision.com/Main/14206/2284673/685840.pdf

Författare Cision

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.