Du är här

2017-06-08

Wilson Therapeutics AB: Wilson Therapeutics presenterar fas 2-data för WTX101 på vetenskaplig konferens anordnad av MDS

Wilson Therapeutics AB (publ) tillkännager i dag att en poster har
presenterats på den årliga vetenskapliga konferensen som arrangeras
av the International Parkinson and Movement Disorder Society i
Vancouver, Kanada, 4-8 juni, 2017. I postern presenterades kliniska
resultat från bolagets nyligen avslutade fas 2-studie av WTX101
(biskolintetrathiomolybdat), en ny typ av koppar-proteinbindande
substans med en unik verkningsmekanism som utvärderas som en ny
behandling av Wilsons sjukdom. Postern presenterades av Dr. Danny
Bega, Assistant Professor of Neurology på Northwestern University i
Chicago.

Fas 2-studien WTX101-201 var en öppen studie där effekt- och
biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor,
utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som
var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller
hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel mot Wilsons
sjukdom. Som tidigare har rapporterats uppfylldes det primära
effektmålet (p<0,001) för kontroll av koppar i fas 2-studien och
signifikanta förbättringar från studiestarten till vecka 24
observerades för både patientrapporterade handikapp i vardagen
(p<0,001) och neurologisk status skattad av specialistläkare, mätt
enligt Unified Wilson Disease Rating Scale (UWDS) del 2 respektive
del 3.

Behandlingen med WTX101 tolererades generellt sett väl. De flesta av
de rapporterade biverkningarna var milda (grad 1) till måttliga (grad
2). Inget fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring
observerades under den initiala fasen av behandling med WTX101.

"Det var väldigt spännande att delta i den här studien som var den
första studien med en ny läkemedelskandidat för Wilsons sjukdom på
flera decennier. Resultaten är väldigt lovande eftersom vi såg en
snabb och kraftfull förbättring av neurologiska symptom utan att vi
såg något fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring vilket
är en mycket allvarlig biverkning som kan förekomma när behandling
påbörjas med någon av de existerande behandlingarna", sa Danny Bega,
MD, Assistant Professor of Neurology på Northwestern University.

"Dessutom kan WTX101 doseras en gång om dagen och tolereras generellt
sett väl vilket gör att WTX101 har stor potential att bli ett
värdefullt behandlingsalternativ för patienter som lider av Wilsons
sjukdom."

Detaljer om postern:

Abstract number: 1184
Titel: "WTX101 - A Novel Copper Modulating Agent for Wilson Disease
Demonstrates Efficacy and Safety in a Phase 2, Multi-Center, Open
Label Study"

Upphovsmän: D. Bega (Northwestern University), A. Ala (The Royal
Surrey Country Hospital), F. Askari (University of Michigan
Hospital), J. Bronstein (UCLA), A. Czlonkowska (2nd Dept of
Neurology, Institute of Psychiatry and Neurology), P. Ferenci
(Medical University of Vienna), D. Nicholl (City Hospital), K. Weiss
(University Hospital Heidelberg), M. Schilsky (Yale University School
of Medicine)

Presentationsdag: Torsdag 8 juni
Plats: Exhibit Hall C, Vancouver Convention Centre - WEST, 1055 Canada
Place, Vancouver, BC, Kanada

Abstracts från konferensen finns tillgängliga på konferensens website
(http://www.mdscongress2017.org/Congress-2017/Abstracts.htm).

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av
koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som
utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad
från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism
för koppar-proteintransport genom att snabbt bilda komplex med
protein och koppar utan att binda andra metaller. På så sätt
neutraliseras koppar i både levern och blodomloppet och överflödigt
koppar utsöndras via gallan som är kroppens naturliga sätt att göra
sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i
patienter med Wilsons sjukdom avslutades framgångsrikt 2016. Den
aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i
flera andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från
dessa studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera de
toxiska nivåerna av fritt koppar och förbättra symptomen för
patienter med Wilsons sjukdom. Tillgängliga data tyder också på att
WTX101 generellt sett tolereras väl och kan medföra en minskad risk
för försämring av neurologiska symptom när behandlingen initieras.
WTX101 förväntas kunna doseras en gång per dag, vilket potentiellt
innebära att patienter med Wilsons sjukdom får lättare att följa
ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen,
vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat.
WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons
sjukdom i såväl USA som Europa.

Om Wilsons sjukdom
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga
att transportera koppar är nedsatt som ett resultat av att det
kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar tillfredsställande.
Detta leder till nedsatt förmåga att utsöndra koppar via gallan och
till att fritt koppar sprids i blodomloppet och i förlängningen till
att skadliga kopparnivåer ansamlas i levern, hjärnan och andra organ.
Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska
processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för
kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande
proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan.
Wilsons sjukdom leder till livshotande skador på levern och/eller
neurologiska eller psykiatriska symptom om sjukdomen inte behandlas.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över,
vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15
000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom
introducerades på 1950- och 60-talen och sedan dess har inga nya
behandlingsalternativ utvecklats för Wilsons sjukdom.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som
utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga sjukdomar. Wilson
Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny
behandling av Wilsons sjukdom. En klinisk fas 2-studie har avslutats
framgångsrikt och förberedelser för en registreringsgrundande fas
3-studie pågår. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq
Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för
offentliggörande den 8 juni 2017 kl. 08.00 CET.

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/wilson-therapeutics-ab/r/wilson-therapeutics-p...
http://mb.cision.com/Main/14206/2283667/685206.pdf

Författare Cision

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.