Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2019-09-18

Saniona AB: Saniona rapporterar positiva kliniska resultat i Tesomet fas 2a studie hos tonåriga patienter med Prader-Willis...

PRESSMEDDELANDE

18 september 2019

* Tesomet var säkert och tolererades väl hos växande tonåriga patienter
med PWS i båda testade doser
* Vid den högre dosen minskade kroppsvikt och BMI. Hyperfagi-poängen
sjönk till låga ensiffriga tal
* Resultaten ger ytterligare vägledning inför de registreringsgrundande
fas2b/3-studier som nu planeras

Saniona (OMX: SANION), ett bioteknikföretag i klinisk fas fokuserat på
ätstörningar och CNS, meddelade idag att såväl ungdomar som vuxna patienter
med Prader-Willis syndrom (PWS) förväntas få betydande minskningar av
kroppsvikt, BMI och hungerkänsla, hyperfagi, vid behandling med en daglig
oral dos Tesomet. Denna slutsats stöds av data från analyserna av de öppna
förlängningsdelarna av Sanionas Tesomet fas 2a-studie i PWS som just
avslutades.

?Viktökning, hyperfagi och besatthet av mat är den största bördan både för
patienter med Prader-Willis syndrom och deras familjer. Detta nya läkemedel
verkar hjälpa till att kontrollera vikt och aptit och minskar besatthet av
mat. Det gör att patienterna kan ägna sig åt andra aktiviteter, och livet
som helhet blir enklare för dem och för deras familjer", säger läkaren Dóra
Török, PhD, pediatrisk endokrinolog och huvudansvarig för Tesomet fas
2a-studien hos patienter med PWS.

"Denna studie, som omfattade ett begränsat antal patienter, indikerar en
positiv effekt av Tesomet i denna allvarliga sällsynta genetiska sjukdom.
Resultaten har radikalt minskat risken i projektet och ger oss stark
vägledning inför de registreringsgrundande fas2b/3-studier som vi nu
planerar i PWS och andra sällsynta ätstörningar, inklusive hypotalamisk
fetma. Den öppna förlängningen av PWS-studien bekräftar analyser från en
tidigare studie på vuxna patienter att en daglig dos om 0,25 mg skulle vara
säker och effektiv i denna patientgrupp. Att vi nu, efter att ha behandlat
tonåriga PWS-patienter med Tesomet i nio månader, har stöd av dess säkerhet
och effekt är verkligen sporrande,? säger Jørgen Drejer, vd för Saniona.

Den första delen av denna undersökande fas 2a-studie i PWS visade att
Tesomet har god effekt hos vuxna patienter med PWS i en dos av 0,5 mg per
dag och indikerade att patienter även skulle gynnas av en lägre dos.

Den nio patienterna i denna nyligen avslutade dosfastställande
förlängningsstudie på tonåriga patienter indikerar att Tesomet är säkert
och tolererat vid lägre doser (0,125 mg/dag och 0,25 mg/dag) och att
Tesomet ger en dosberoende effekt på vikt, BMI och hyperfagi
överensstämmande med den som observerats hos vuxna patienter vid den högre
dosen 0,5 mg/dag. Sanionas slutsats är att ett brett spektrum av patienter
med PWS troligtvis kommer att få betydande fördelar på kroppsvikt, BMI och
hyperfagi vid en dos om 0,25 mg/dag.

?Vi är övertygade om att Tesomet har potential att avsevärt minska vikt,
BMI och behandla handikappande hyperfagi vid allvarliga, sällsynta och
mycket underbehandlade ätstörningar inklusive PWS och hypotalamisk fetma.
Vår övertygelse stöds ytterligare av den tidigare publicerade framgångsrika
fas 3-studien av tesofensine - den aktiva ingrediensen i Tesomet - på 372
överviktiga vuxna patienter?.

Om fas 2a-studien

Detta var en utforskande, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad
fas 2a-studie med 18 patienter med PWS, som delades upp i två delar; den
första utfördes på nio vuxna patienter med PWS och den andra på nio växande
tonåriga patienter. Det primära målet var att undersöka förändringen i
kroppsvikt med Tesomet jämfört med placebo. Sekundära mål inkluderade
ätbeteende och hungerkänsla (hyperfagi), kroppssammansättning, lipider och
andra metaboliska parametrar.

Den första delen avslutades framgångsrikt och resultaten meddelades 2018.
Resultaten visade att Tesomet i dosen 0,5 mg/dag under tre månader gav
kliniskt meningsfull viktminskning och en signifikant minskning av
hyperfagi hos vuxna patienter. Studieresultaten antydde också att den
optimala dosen av Tesomet hos patienter med PWS kan vara lägre än i andra
indikationer såsom hypotalamisk fetma.

Den andra delen, som rapporterades för första gången idag, omfattade en tre
månaders dubbelblind studie med tonåriga patienter som följdes upp av två
förlängningsstudier om vardera tre månader.

Tesomet var säkert och tolererades väl, och alla nio patienter slutförde
den placebokontrollerade delen av studien. De flesta patienter (8 av 9)
valde att fortsätta i den första 3-månaders öppna förlängningen och hälften
(4 av 8) i den andra 3-månaders öppna förlängningen. En av de åtta
patienterna som gick in i den första förlängningen föll bort efter två
månader av skäl som inte är relaterade till studieläkemedlet (rädsla för
blodprov). En patient av de fyra patienterna som deltog i den andra
förlängningsstudien föll bort efter två månader på grund av en
icke-läkemedelsrelaterad infektion.

Under den placebokontrollerade delen fick fyra tonåriga PWS-patienter
placebo och fem fick 0,125 mg/dag Tesomet (tesofensine 0,125 mg +
metoprolol 25 mg dagligen, kallat 0,125 mg/dag Tesomet). Under den första
öppna förlängningen fick åtta patienter 0,125 mg/dag Tesomet i tre månader.
Under den andra öppna förlängningen fick tre patienter 0,25 mg/dag Tesomet
(tesofensine 0,25 mg + metoprolol 25 mg dagligen, kallat 0,25 mg/dag
Tesomet) medan en patient fortsatte på 0,125 mg/dag.

Säkerhets- och effektdata samlades in varje månad för alla patienter under
studien.

Det begränsade antalet patienter i explorativa studier på sällsynta
sjukdomar som dessa lämpar sig inte för formell statistisk utvärdering.

Signaler om effekt observerades emellertid under de öppna studierna med
förlängning.

Tesomet minskar kroppsvikt och förbättrar BMI

De tre tonåriga patienter som fick 0,25 mg/dag Tesomet visade en positiv
effekt på kroppsvikt och BMI jämfört med placebo och / eller 0,125 mg/dag
Tesomet.

De tre tonåriga patienterna hade en genomsnittlig kroppsvikt på 86 kg och
uppnådde en genomsnittlig viktminskning på 2,6 procent under den andra
3-månaders förlängningsstudien på 0,25 mg/dag Tesomet jämfört med en
viktökning på 2,3 procent under 3-månadersperioden under den första
förlängningsstudien på 0,125 mg/dag Tesomet och en viktökning på 2,2
procent i den 3-månaders dubbelblinda studien då två patienter fick placebo
och en patient 0.125mg/dag Tesomet.

Dessutom hade dessa tre tonåriga patienter en genomsnittlig BMI på 36,1
kg/m2 vid studiens start och samtliga nådde en förbättring i BMI under
3-månadersperioden med 0,25 mg/dag Tesomet. Patienterna nådde en
genomsnittlig minskning av BMI på 4,0 procent under 3-månadersperioden på
0,25 mg/dag Tesomet jämfört med en genomsnittlig ökning med 0,8 procent
under 3-månadersperioden på 0,125 mg/dag Tesomet och en genomsnittlig
ökning med 1,7 procent under den 3-månaders dubbelblinda studien då två
patienter fick placebo och en patient 0.125mg/dag Tesomet.

Under den första öppna förlängningsstudien 0,125 mg/dag visade Tesomet
dessutom en liten positiv effekt på kroppsvikt och BMI när patienter som
fått placebo skiftades till denna dos.

Hyperfagi reduceras till mycket låga nivåer

Hyperfagi-poängen, baserad på ett frågeformulär som gavs till vårdgivarna,
mättes varje månad. Poängen går från 0 till 36, där 0 betyder att patienten
inte hade någon hyperfagi och 36 betyder att patienten hade extrem
hyperfagi.

Den genomsnittliga utgångspunkten (base line) i denna studie var 12, från 2
till 22 bland de nio patienterna.

Som tidigare kommunicerats tycktes Tesomet helt reducera hyperfagi till en
poäng på 0 i den vuxna delen av studien vid en dos av 0,5 mg/dag Tesomet.
Hyperfagi reducerades också hos ungdomar och sjönk till låga ensiffriga
poäng i den andra förlängningsstudien, då 0,25 mg/dag Tesomet infördes. Den
genomsnittliga hyperfagi-poängen för de tre patienterna var 2,7 vid
periodens slut på 0,25 mg/dag Tesomet, vilket motsvarade en reduktion på 69
procent (från base line) (poäng 8,7 för de tre patienterna) och 33 procent
vid slutet av den första förlängningsstudien då patienterna fick 0,125
mg/dag Tesomet (poäng 4,0 för de tre patienterna). I allmänhet var de
registrerade hyperfagi-poängen mycket låga under de tre månaderna på 0,25
mg/dag Tesomet. Medelpoängen för de tre patienterna under denna period var
3,4 och en patient rapporterades ha en poäng på 0 vid ett besök och en
annan patient en poäng på 1 vid ett besök.

För mer information, vänligen kontakta:

Thomas Feldthus, vvd och CFO, Saniona. Mobil: +45 2210 9957, E-mail:
tf@saniona.com

Denna information är sådan information som Saniona AB (publ) är skyldigt
att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen
lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande
den 18 september 2019 kl. 08:00 CET.

Om Saniona:

Saniona är ett forsknings- och utvecklingsbolag fokuserat på läkemedel för
sjukdomar i centrala nervsystemet och ätstörningar. Bolaget har fem program
i klinisk utveckling. Saniona har för avsikt att utveckla och
kommersialisera behandlingar av sällsynta indikationer såsom Prader-Willis
syndrom och hypotalamisk fetma på egen hand. Forskningen är inriktad på
jonkanaler och bolaget har en bred portfölj av projekt i tidig fas. Saniona
har samarbeten med Boehringer Ingelheim GmbH, Productos Medix, S.A de S.V
och Cadent Therapeutics. Saniona har sin bas i Köpenhamn, och bolagets
aktier är noterade på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX: SANION). Läs mer på:
www.saniona.com

.

Om Prader-Willis syndrom (PWS)

Prader-Willis syndrom (PWS) erkänns som den vanligaste genetiska orsaken
till livshotande övervikt. Sjukdomen orsakas av en radering eller förlust
av funktioner av ett kluster av gener på kromosom 15, vilket leder till
dysfunktionell signalering i hjärnans aptit/mättnadscentrum (hypotalamus).
Patienterna lider av en konstant, extrem, glupande och omättlig aptit
oavsett hur mycket patienterna än äter. Som ett resultat, lider många av de
som drabbas av PWS av sjuklig fetma och ökad dödlighet. Hetsätning och
fixering vid mat brukar börja före 6 års ålder. Lusten att äta är
fysiologisk, överväldigande och svår att kontrollera. Vårdgivare måste
strikt begränsa patienternas tillgång till mat, vanligtvis genom att
installera lås på kylskåp och på alla garderober och skåp...

Författare Hugin Nyheter

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.