Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2020-05-07

Swedish Orphan Biovitrum AB: Resultat från den pivotala fas 2/3-studien med emapalumab hos patienter med primär HLH public...

Sobi? (http://www.sobi.com) meddelade idag att resultaten från den
pivotala fas 2/3-studien som utvärderade effekt och säkerhet av
emapalumab hos patienter med primär hemofagocyterande
lymfohistiocytos (HLH) har publicerats i New England Journal of
Medicine den 7 maj 2020. Emapalumab är den första behandlingen av
primär HLH som är godkänd av amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA).
Emapalumab är under utvärdering för godkännande av den europeiska
läkemedelsmyndigheten (EMA).

Primär HLH är en sällsynt sjukdom som vanligtvis debuterar i
spädbarnsåldern men kan uppträda även hos vuxna, och är förknippad
med hög sjuklighet och dödlighet. Denna livshotande sjukdom
kännetecknas av okontrollerad hyperinflammation. Målet med
behandlingen är att stoppa den okontrollerade hyperinflammationen så
att patienten kan genomgå hematopoetisk stamcellstransplantation
(HSCT).

"Att resultaten från den pivotala studien publiceras i denna mycket
respekterade medicinska tidskrift vittnar om vilken betydelse
emapalumab har för patienter med primär HLH", säger Milan Zdravkovic,
Head of Research and Development och Chief Medical Officer på Sobi.
"Resultaten av studien ökar förståelsen av primär HLH och interferon
gammas roll i patogenesen. Vår önskan är att bidra till förbättrad
vård och behandling för de patienter som har drabbats av denna
potentiellt dödliga sjukdom."

Resultaten med emapalumab vid primär HLH som publicerats i New England
Journal of Medicine visar en total svarsfrekvens på 63% hos
behandlingserfarna patienter efter 8 veckors behandling (jämfört med
den förutbestämda nollhypotesen om 40 % (p=0.02)). I gruppen med
behandlingserfarna patienter kunde 70 % genomgå transplantation. De
vanligast rapporterade biverkningarna (? 20%) var infektioner,
hypertoni, infusionsrelaterade reaktioner och feber.

Michael Jordan, professor i pediatrik vid Cincinnati Children's
Hospital Medical Center, USA och en av de koordinerande huvudprövarna
i studien (USA) bekräftar vikten av att finna nya behandlingar för
HLH och betonar betydelsen av denna publikation: "Resultaten från
denna studie ger hopp för personer som drabbats av denna förödande
sjukdom."

Professor Franco Locatelli, chef för avdelningen för Onco-Haematology
vid Bambino Gesù Children's sjukhus IRCCS, universitetet Sapienza i
Rom, Italien, även han koordinerande huvudprövare i studien (EU)
tillägger: "Emapalumab representerar en prototyp av riktad molekylär
behandling och ett viktigt steg mot att förbättra resultaten för
denna allvarliga och livshotande sjukdom."

Denna pivotala kliniska studie är den första prospektiva studien som
utvärderat och rapporterat behandlingseffekter genom objektiva och
fördefinierade kliniska- och laboratoriekriterier vid primär HLH.
Prekliniska data har visat att interferon gamma (IFN?) spelar en
central roll i uppkomst och utveckling av denna sjukdom[1].
Emapalumab är en monoklonal antikropp som binder till och
neutraliserar IFN?. Baserat på denna kliniska studie godkändes
emapalumab av den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, för
behandling av primär HLH hos vuxna och pediatriska patienter (barn
inklusive nyfödda) med återkommande eller fortskridande primär HLH,
eller vid intolerans mot konventionell HLH-behandling. Emapalumab
erhöll initialt s.k. breakthrough-status av FDA i USA.

Om emapalumab
Emapalumab är en human monoklonal antikropp (mAb) som binder till och
neutraliserar gammainterferon (IFN-y). I USA är emapalumab godkänt
för pediatriska (barn inklusive nyfödda) och vuxna patienter med
primär hemofagocyterande lymfohistiocytos (HLH) där sjukdomen är
återkommande eller fortskridande, som inte svarar på eller är
intoleranta mot konventionell HLH-behandling. Emapalumab är den
första och enda läkemedelsbehandlingen som godkänts för primär HLH i
USA, ett sällsynt hyperinflammatoriskt syndrom som oftast uppträder
inom det första levnadsåret och snabbt kan bli livshotande om det
inte diagnostiseras och behandlas. FDA-godkännandet baseras på data
från fas-2/3 kliniska studien (NCT01818492 och NCT02069899).
Emapalumab ska administreras genom intravenös infusion (IV) under en
timme två gånger per vecka ända fram till den hematopoetiska
stamcellstransplantationen (HSCT). Den europeiska
läkemedelsmyndigheten EMA utvärderar emapalumab för primär HLH.

Om Sobi?
Sobi är ett specialiserat, internationellt biofarmaceutiskt företag
som gör betydande skillnad för människor som lever med sällsynta
sjukdomar. Sobi tillhandahåller innovativa behandlingar inom
hemofili, immunologi samt för nischindikationer. Idag har Sobi cirka
1300 medarbetare i Europa, Nordamerika, Mellanöstern, Ryssland och
Nordafrika. 2019 uppgick Sobis totala intäkter till 14,2 miljarder
SEK. Sobis aktie (STO:SOBI) är noterad på Nasdaq Stockholm.
Ytterligare information finns på www.sobi.com.

För mer information, kontakta
Paula Treutiger, Head of Communication & Investor Relations
0733 666 599
paula.treutiger@sobi.com

Linda Holmström, Corporate Communication & Investor Relations
0708 734 095
linda.holmstrom@sobi.com

1. Jordan et al. Blood 2004;104:735-43.

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Postadress: 112 76 Stockholm, Sverige
Telefon: 08 697 20 00 www.sobi.com

-----------------------------------------------------------
https://news.cision.com/se/swedish-orphan-biovitrum-ab/r/resultat-fran-d...
https://mb.cision.com/Main/14266/3105808/1243278.pdf

Författare Cision News

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.