Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2018-02-16

Wilson Therapeutics AB: Första patienten inkluderad i fas 3-studien FOCuS med WTX101 för Wilsons sjukdom

Wilson Therapeutics AB (publ.) tillkännager i dag att den första
patienten har inkluderats i den registreringsgrundande fas 3-studien
FOCuS som utvärderar WTX101 (biskolintetrathiomolybdat), en ny typ av
koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som en
ny behandling av Wilsons sjukdom. FOCuS är en randomiserad,
kontrollerad, klinisk fas 3-studie som kommer att inkludera cirka 100
patienter som är 18 år eller äldre för att jämföra behandling med
WTX101 en gång om dagen med dagens standardbehandlingar. Det primära
effektmålet kommer att vara kontroll av koppar definierat som
procentuell förändring av nivåerna av fritt koppar i blodet från
behandlingsstarten till vecka 48. Övergripande studieresultat
förväntas finnas tillgängliga under andra halvåret 2019.

Carl Bjartmar, MD, PhD, Chief Medical Officer på Wilson Therapeutics
kommenterar: "Starten av FOCuS-studien utgör en viktig milstolpe för
oss som bolag, men också för patienterna och deras familjer eftersom
WTX101 har potentialen att bli den första nya behandlingen för den
här allvarliga sjukdomen på flera decennier. WTX101 har en ny
verkningsmekanism med en stark och specifik bindning av koppar som
neutraliserar koppar i levern och blodet genom att bilda stabila
komplex med albumin och koppar vilka utsöndras via gallan, kroppens
naturliga väg för att utsöndra koppar. Detta unika sätt att
kontrollera koppar har potential att förbättra både symptom och
sjukdomsrelaterade handikapp, vilket visades i vår framgångsrika fas
2-studie. Fas 3-studien FOCuS är den första randomiserade,
kontrollerade, studien någonsin som utförs i syfte att ligga till
grund för ett marknadsgodkännande av ett nytt behandlingsalternativ
för Wilsons sjukdom. Vi ser fram emot att fortsätta utvärdera
skillnaderna mellan WTX101 och dagens standardbehandlingar i den här
jämförande studien."

Den första patienten inkluderades på University of Michigan. Frederick
K. Askari, MD, PhD, Associate Professor och Director of the Wilson
Disease program på University of Michigan, kommenterar: "WTX101 har
visat väldigt stor potential och det är mycket spännande att medverka
i det kliniska utvecklingsarbetet. Profilen för dem här
läkemedelskandidaten är väldigt lovande, i synnerhet att den snabbt
kan förbättra kliniska symptom, endast behöver tas en gång om dagen
samt har en lovande biverkningsprofil vilket potentiellt kan göra det
lättare för patienterna att följa ordinerad behandling och leda till
bättre behandlingsresultat. WTX101:s unika potential att minska
mängden koppar i leverns överbelastade koppardepåer är också väldigt
hoppingivande. Om resultaten från fas 2-studien kan upprepas i fas 3
och produkten blir godkänd, är jag övertygad om att WTX101 kommer att
kunna göra en stor skillnad för alla som berörs av Wilsons sjukdom."

Om fas 3-studien FOCuS
Fas 3-studien FOCuS är en randomiserad, kontrollerad klinisk fas
3-studie där effekt- och biverkningsprofilen för WTX101, givet som
monoterapi en gång om dagen, jämförs med dagens standardbehandlingar
under 48 veckor i patienter som är 18 år eller äldre. Studien kommer
att inkludera cirka 100 patienter med leversymptom och/eller
neurologiska symptom och som antingen behandlas med ett idag godkänt
läkemedel för Wilsons sjukdom eller är tidigare obehandlade. Cirka
25% av de rekryterade patienterna förväntas vara tidigare obehandlade
eller ha behandlats med dagens standardbehandling i upp till 28
dagar. Patienterna kommer att randomiseras 2:1 till behandling med
WTX101 eller annat i dag godkänt läkemedel för behandling av Wilsons
sjukdom. Studien är utformad för att visa att WTX101 är minst lika
effektiv som existerande läkemedel och det primära effektmålet kommer
att vara kontroll av koppar definierat som procentuell förändring av
nivåerna av fritt koppar i blodet från behandlingsstarten till vecka
48. Om behandling med WTX101 visar sig minst lika bra som existerande
behandlingar kommer även möjligheten att WTX101 är bättre än
existerande behandlingar att utvärderas. Fritt koppar i blodet kommer
att mätas som koppar som inte är bundet till ceruloplasmin, justerat
för halten koppar bundet i komplex bestående av tetrathiomolybdat,
koppar och albumin (NCCcorrected). Övriga effektmått kommer att
omfatta ett antal parametrar avseende kliniska symptom
(leverrelaterade, neurologiska, psykiatriska samt patienters
sjukdomsrelaterade handikapp), livskvalitet och biverkningar. Studien
kommer att genomföras på cirka 30 kliniker i USA, EU och Israel.
Patienter som genomgår hela den 48 veckor långa studieperioden kommer
att erbjudas möjligheten att fortsätta behandlingen med WTX101 i en
förlängningsfas av studien. Ytterligare information om studien
inklusive kriterier för deltagande finns på www.clinicaltrials.gov
[study ID: WTX101-301; clinicaltrials.gov identifier NCT03403205].

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av
koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som
utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad
från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism
för koppar-proteinbindning genom att bilda komplex med koppar och
albumin. På så sätt neutraliseras överflödigt koppar i både levern
och blodet och mer koppar utsöndras via gallan, vilket är kroppens
naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i
patienter med Wilsons sjukdom har avslutats framgångsrikt. Den aktiva
substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera
andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa
studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera nivåerna
av fritt koppar samt förbättra både symptom och upplevda handikapp.
Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras
väl och medför en låg risk för läkemedelsinducerad försämring av
neurologiska symptom. Biverkningsprofilen och den förväntade
doseringen en gång om dagen kan potentiellt göra det lättare för
patienter med Wilsons sjukdom att följa ordinerad behandling och att
färre därför avbryter behandlingen, vilket i slutändan kan komma att
medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har beviljats Fast
Track-status i USA och klassificerats som särläkemedel för behandling
av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Det har även visats att WTX101 skulle kunna fungera som behandling av
flera andra sjukdomar, exempelvis amyloidal lateralskleros (ALS).
WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av ALS i
USA.

Om Wilsons sjukdom
Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska
processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för
kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande
proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan.
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga
att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av
att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar
tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra
koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i
förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och
andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till
skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av
varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över,
vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15
000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom
introducerades på 1950- och 60-talen. Sedan dess har inga nya
behandlingsalternativ utvecklats och det finns fortfarande stora
otillfredsställda medicinska behov.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som
utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga kopparrelaterade
sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt
som en ny behandling av Wilsons sjukdom och utvärderas för närvarande
i en klinisk fas 3-studie. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på
Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:

Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Lauren Williams, Head of Investor Relations, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +44 7958 669 896
E-post: lauren.williams@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr.556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är
skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning.
Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för
offentliggörande den 16 februari 2018 kl. 07.00 CET.

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/wilson-therapeutics-ab/r/forsta-patienten-inkl...
http://mb.cision.com/Main/14206/2454097/793191.pdf

Författare Cision

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.