Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2018-04-12

Wilson Therapeutics AB: Lovande preliminära långtidsdata för WTX101 i Wilsons sjukdom presenteras på EASL:s årliga konf...

Wilson Therapeutics AB (publ) tillkännager i dag att preliminära
långtidsdata avseende effekt och biverkningsprofil från den pågående
förlängningsfasen av bolagets fas 2-studie av WTX101
(biskolintetrathiomolybdat) - en ny typ av koppar-proteinbindande
substans med en unik verkningsmekanism som utvärderas som en ny
behandling av Wilsons sjukdom -presenteras i dag som en så kallad
late-breaker-poster på The International Liver Congress™ 2018, vilket
är en årlig vetenskaplig leverkonferens som anordnas av the European
Association for the Study of the Liver (EASL) i Paris.

Carl Bjartmar, medicinsk chef på, Wilson Therapeutics kommenterar:
"Data från fas 2-studien har tidigare visat att behandling med WTX101
en gång om dagen leder till en signifikant sänkning av nivåerna av
fritt koppar i patienter med Wilsons sjukdom. Resultaten från
förlängningsfasen efter 72 veckor indikerar att kontrollen av koppar
bibehålls även på lång sikt. Detta leder till att patienternas
leverstatus stabiliseras eller förbättras ytterligare samt till att
patienternas upplevda handikapp i vardagen och deras neurologiska
status fortsätter att förbättras under hela 72-veckorsperioden. Det
här är väldigt hoppingivande resultat, i synnerhet för de patienter
som har ihållande neurologiska symptom trots att de har behandlats i
flera år med dagens standardbehandlingar. Det förefaller även som att
WTX101 generellt sett tolereras väl med få rapporterade biverkningar
under studieperioden, så sammantaget är de här resultaten väldigt
lovande och vi ser fram emot att fortsätta utvärdera WTX101 i den
pågående fas 3-studien FOCuS."

Samtliga 22 patienter som slutförde den 24 veckor långa öppna fas
2-studien valde att fortsätta behandlingen med WTX101 en gång om
dagen i studiens förlängningsfas. 20 patienter fullföljde 72 veckors
behandling. En patient avbröt studien med avsikten att bli gravid och
en patient avbröt på grund av oförmåga att följa studieprotokollet på
grund av ett progressivt sjukdomsförlopp trots pågående behandling.

Som tidigare rapporterats när en sammanfattning av postern
publicerades den 28 mars 2018, framgår i postern att de initiala
förbättringar av nivåerna av fritt koppar, leverstatus och
neurologisk status som observerades efter 24 och 48 veckor bibehölls
eller förstärktes ytterligare efter 72 veckors behandling med WTX101
en gång om dagen.

WTX101 tolererades generellt sett väl under 72-veckorsperioden. De
reversibelt förhöjda leverenzymvärden som krävde justering av dosen
(observerades i 39% av patienterna under den initiala
24-veckorsfasen) observerades inte under förlängningsfasen. Inget
fall av läkemedelsinducerad neurologisk försämring har observerats
under studien.

Information om presentationen av postern:
Abstract identifier: LBP-001

Titel: "Long-term efficacy and safety of WTX101 in Wilson disease:
Data from an ongoing extension of a phase 2 study (WTX101-201)"

Presentatör: Karl Heinz Weiss, MD, Professor, University of
Heidelberg, Germany

Session: Late Breaker Posters

Datum: 12 april 2018

Tid: från 09:00 CET

Plats: Poster Area, Paris expo Porte de Versailles - Pavillon 7

Om Fas 2-studien
WTX101-201 var en öppen klinisk fas 2-studie där effekt- och
biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi under 24 veckor,
utvärderades i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom som
var 18 år eller äldre och som antingen var tidigare obehandlade eller
hade behandlats i upp till två år med ett annat läkemedel för Wilsons
sjukdom. Patienterna som deltog i studien uppvisade olika grader av
leverpåverkan vid tidpunkten för studiestarten och majoriteten av
patienterna hade även neurologiska symptom vid behandlingsstarten.
Studien genomfördes på 11 kliniker i USA och Europa. Patienterna
behandlades med WTX101 individuellt doserat på nivåer mellan 15 och
120 mg/dag. Det primära effektmåttet var definierat som att, efter 24
veckors behandling, uppnå eller bibehålla normaliserade nivåer av
fritt koppar i blodet uppgående till högst 2,3 µM, eller uppnå en
minskning om minst 25% av nivån av fritt koppar i blodet jämfört med
studiestarten. Fritt koppar i blodet mättes som koppar som inte är
bundet till ceruloplasmin, justerat för halten koppar bundet i
komplex bestående av tetrathiomolybdat, koppar och albumin som bildas
under behandlingen med WTX101 (NCCcorrected). Sekundära effektmått
omfattade reduktion av fritt koppar i blodet från behandlingsstarten,
upplevt handikapp i vardagen och neurologisk status skattade med
Unified Disease Rating Scale (UWDRS) del 2 respektive del 3,
leverstatus mätt med Modified Nazer Score, samt livskvalitet mätt med
EuroQOL 5 Dimensions Visual Analogue Scale (EQ VAS). En 36 månader
lång förlängningsfas av studien pågår.

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av
koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som
utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad
från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism
för koppar-proteinbindning genom att bilda komplex med koppar och
albumin. På så sätt neutraliseras överflödigt koppar i både levern
och blodet och mer koppar utsöndras via gallan, vilket är kroppens
naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i
patienter med Wilsons sjukdom har avslutats framgångsrikt. Den aktiva
substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera
andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa
studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera nivåerna
av fritt koppar samt förbättra både symptom och upplevda handikapp.
Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras
väl och medför en låg risk för läkemedelsinducerad försämring av
neurologiska symptom. Biverkningsprofilen och den förväntade
doseringen en gång om dagen kan potentiellt göra det lättare för
patienter med Wilsons sjukdom att följa ordinerad behandling och att
färre därför avbryter behandlingen, vilket i slutändan kan komma att
medföra bättre behandlingsresultat. WTX101 har beviljats Fast
Track-status i USA och klassificerats som särläkemedel för behandling
av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Det har även visats att WTX101 skulle kunna fungera som behandling av
flera andra sjukdomar, exempelvis amyloidal lateralskleros (ALS).
WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av ALS i
USA.

Om Wilsons sjukdom
Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska
processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för
kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande
proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan.
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga
att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av
att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar
tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra
koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i
förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och
andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till
skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av
varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över,
vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15
000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom
introducerades på 1950- och 60-talen. Sedan dess har inga nya
behandlingsalternativ utvecklats och det finns fortfarande stora
otillfredsställda medicinska behov.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som
utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga kopparrelaterade
sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt
som en ny behandling av Wilsons sjukdom och utvärderas för närvarande
i en klinisk fas 3-studie. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på
Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:

Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Lauren Williams, Head of Investor Relations, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +44 7958 669 896
E-post: lauren.williams@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr.556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet lämnades, genom ovanstående
kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 12 april 2018 kl.
07:00 CET.

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/wilson-therapeutics-ab/r/lovande-preliminara-l...
http://mb.cision.com/Main/14206/2493407/820662.pdf

Författare Cision

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.