Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2017-12-14

Wilson Therapeutics AB: WTX101 beviljas Fast Track-status av FDA för behandling av Wilsons sjukdom

Wilson Therapeutics AB (publ), tillkännager i dag att den amerikanska
läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) har beviljat
WTX101 Fast Track-status för behandling av Wilsons sjukdom. FDA:s
Fast Track-program är framtaget för att förenkla utvecklingen och
påskynda godkännandeprocessen för nya läkemedel för allvarliga
sjukdomar där det finns stora medicinska behov. WTX101
(biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av koppar-proteinbindande
substans med en unik verkningsmekanism, som utvärderas som en ny
behandling av Wilsons sjukdom.

"Vi är väldigt nöjda med att ha beviljats Fast Track-status av FDA
eftersom det ger oss starkt stöd för att WTX101 kan uppfylla viktiga
medicinska behov för den här ovanliga men mycket allvarliga
sjukdomen. Fast Track ger oss också flera regulatoriska fördelar
inklusive bättre tillgänglighet till FDA vilket kan leda till ett
snabbare godkännande och därmed bidra till att få ut WTX101 till
patienterna så fort som möjligt," säger Jonas Hansson, VD på Wilson
Therapeutics.

FDA:s beslut bygger på data från en öppen fas 2-studie som Wilson
Therapeutics har avslutat där patienter med Wilsons sjukdom följdes
under 24 veckor på flera behandlingscenter (WTX101-201). Studien
visade att WTX101 doserat en gång om dagen har potentialen att snabbt
sänka och bibehålla nivåerna av fritt koppar, förbättra neurologisk
och leverstatus samt förbättra patienternas upplevda handikapp i
vardagen. Dessutom observerades inget fall av läkemedelsinducerad
neurologisk försämring i studien. En öppen förlängningsfas av studien
pågår och den första patienten i bolagets fas 3-studie förväntas
behandlas i början av 2018.

Om Fast Track
Fast Track är en process som syftar till att förenkla utvecklingen och
påskynda godkännandet för läkemedel för allvarliga sjukdomar där det
finns stora medicinska behov. Det omfattar behandlingar av sjukdomar
där det helt saknas behandling eller behandlingar som uppvisar
fördelar jämfört med existerande behandlingar. Fast Track-status ger
möjlighet till fler möten med FDA för att diskutera upplägg av
kliniska studier, utvecklingsplaner och vilka data som behövs för ett
godkännande. Det ger också möjligheten att ansöka om stegvis
godkännande allteftersom data blir tillgängliga, prioriterad
handläggning och snabbare godkännande om behandlingen uppfyller vissa
kriterier.

Met information om Fast Track finns på FDA:s hemsida
(https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405399.htm).

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat) är en ny typ av
koppar-proteinbindande substans med en unik verkningsmekanism, som
utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad
från existerande behandlingar möjliggör WTX101 en alternativ mekanism
för koppar-proteinbindning genom att bilda komplex med koppar och
albumin. På så sätt neutraliseras överflödigt koppar i både levern
och blodet och mer koppar utsöndras via gallan, vilket är kroppens
naturliga sätt att göra sig av med koppar.

En fas 2-studie som utvärderade effekt och biverkningar av WTX101 i
patienter med Wilsons sjukdom har avslutats framgångsrikt. Den aktiva
substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har även prövats i flera
andra kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa
studier tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera nivåerna
av fritt koppar samt förbättra både symptom och upplevda handikapp.
Tillgängliga data tyder också på att WTX101 generellt sett tolereras
väl och medför en låg risk för försämring av neurologiska symptom.
Biverkningsprofilen och den förväntade doseringen en gång om dagen
kan potentiellt göra det lättare för patienter med Wilsons sjukdom
att följa ordinerad behandling och att färre därför avbryter
behandlingen, vilket i slutändan kan komma att medföra bättre
behandlingsresultat. WTX101 har klassificerats som särläkemedel för
behandling av Wilsons sjukdom i såväl USA som Europa.

Det har även visats att WTX101 skulle kunna fungera som behandling av
flera andra sjukdomar, exempelvis amyloidal lateralskleros (ALS).
WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av ALS i
USA.

Om Wilsons sjukdom
Koppar är ett ämne som är nödvändigt för att flera fysiologiska
processer i kroppen ska fungera. Eftersom det kan vara giftigt för
kroppen är koppar normalt hårt bundet till speciella kopparbärande
proteiner i levern och överflödigt koppar utsöndras via gallan.
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom där kroppens förmåga
att transportera och utsöndra koppar är nedsatt som ett resultat av
att det kopparbindande proteinet ATP7B inte fungerar
tillfredsställande. Detta leder till att leverns kapacitet att lagra
koppar blir överbelastad, fritt koppar sprids i blodet och i
förlängningen till att skadliga kopparnivåer ansamlas i hjärnan och
andra organ. Om sjukdomen inte behandlas leder den utan undantag till
skador på levern och/eller neurologiska eller psykiatriska symptom av
varierande svårighetsgrad och slutligen till att patienten avlider.

Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000 individer världen över,
vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000 patienter i USA och 15
000 patienter i EU. Existerande behandlingar för Wilsons sjukdom
introducerades på 1950- och 60-talen. Sedan dess har inga nya
behandlingsalternativ utvecklats och det finns fortfarande stora
otillfredsställda medicinska behov.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som
utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga kopparrelaterade
sjukdomar. Wilson Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt
som en ny behandling av Wilsons sjukdom. En klinisk fas 2-studie har
avslutats framgångsrikt och förberedelser för en
registreringsgrundande fas 3-studie pågår. Bolaget är noterat i Mid
Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.

För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se

Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Kungsgatan 3
SE-111 43 Stockholm

Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är
skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning.
Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för
offentliggörande den 14 december 2017 kl. 08.00 CET.

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/wilson-therapeutics-ab/r/wtx101-beviljas-fast-...
http://mb.cision.com/Main/14206/2414529/766876.pdf

Författare Cision

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.