Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2017-11-10

Aptahem: Nyhetsbrev: Intervju med ordföranden för vetenskapliga rådet, Anders Bylock

"Aptahems läkemedelskandidat visar sensationellt goda resultat i
sepsis-studier"

Det vetenskapliga rådet har nu funnits på plats i nästan ett år, och
vi intervjuar rådets ordförande, Dr Anders Bylock, om vad som har
hänt sedan han åtog sig uppdraget.

Anders Bylock, skulle du kunna beskriva din och det vetenskapliga
rådets roll i årets utvecklingsarbete? Var anser du att Aptahem
befinner sig nu jämfört med när du först började arbeta med oss?

Det vetenskapliga rådet har haft, och kommer att ha, en mycket stor
betydelse för den fortsatta utvecklingen. Vi har varit centrala i
skiftet av indikationsområde över till, som vi ser det, ett område
med extremt stort "medical need", nämligen livshotande pre-shock
orsakad av diverse mycket allvarliga störningar hos människans
funktioner. Däri ingår ju tillstånd där man tappar kontrollen över
normala och funktionella försvarsmekanismer såsom koagulation och
inflammation och då dessa istället överreagerar och blir
kontraproduktiva, ibland t.o.m. dödande till sin natur.

Det europeiska läkemedelsverket EMA har kommunicerat att de avser att
granska användandet av läkemedel med hydroietylstärkelse. Dessa
läkemedel, som t.ex. Voluven, ämnar upprätthålla blodvolymen för att
därigenom motverka shock hos patienter efter en akut blödning. Hur
ser du på detta i förhållande till vår utveckling av Apta-1?

Det är mycket bra om fler läkemedel kommer fram inom detta område, som
ju drabbar extremt många människor varje minut i världen. Ett
upprätthållande av den cirkulerande vätskevolymen är central, men
behöver i en stor proportion av de fall där livshotande shock är nära
förestående kompletteras med antikoagulation och/eller
inflammationsdämpning under den tid som behövs för att t.ex.
antibiotika kan hinna ha effekt.

Vi har under året presenterat mycket positiva studieresultat. Vad kan
vi med säkerhet säga om Apta-1 idag som vi inte visste tidigare?

Vi kan nu summera ett dramatiskt år, där vi sett helt nya effekter som
kan ha en mycket betydande klinisk relevans. Vi ser en kombination av
lovande kliniska parametrar, som t.ex. förbättrad cirkulation,
laboratoriemässiga starka positiva tecken på positiva effekter av
Apta-1 samt, kanske mest betydelsefullt, dramatiskt förbättrad
överlevnad vilket ju är den slutgiltigt i särklass viktigaste
biomarkören. Faktum är ju att vi knappt trodde resultaten från den
första djurstudien, en mycket vanligt förekommande modell för
överlevnad, sepsis i mus, var möjliga att uppnå. Vi upprepade ju
studien med ett ännu större antal djur, samt andra doser och regimer,
och såg detsamma! Det vore djupt olyckligt om vi inte nu snabbt fick
gå vidare med både andra djurmodeller och samtidig dokumentation i
människa, till en början fokuserad på säkerhet men sedan så snabbt
som möjligt på klinisk effekt i en intensivvårdssituation, där
mätning av biomarkörer snabbt kan visa om det finns positiva effekter
även i människa.

Förbättrad överlevnad är ett tydligt effektmått. I vilken utsträckning
kan man dra slutsatser kring vad vi kan förvänta oss att se i
människa baserat på den prekliniska modellen? Är detta den enda
djurmodellen?

I dagsläget ser vi ju en extremt gynnsam både effekt och
biverkningsprofil, så att så snart som möjligt komplettera med andra
djurmodeller men även snabbt testa farmakokinetik och farmakodynamik
på människa är mycket önskvärt.

Studiedesignen i den andra studien var något annorlunda än den som vi
använde i den första studien. Har du lust att berätta hur och varför?

Klassiska saker som man tittar på när man överväger att ta in ett
projekt till ett större företag är såväl dos-respons-kurva som
tidsmässig administrering av läkemedel. Dessa måste ju anpassas till
typ av läkemedel och dess farmakokinetik. I fallet med Apta-1, är
detta ju speciellt viktigt, då det i första skedet av utvecklingen
måste ges direkt in i vätskevolymen hos patienten, och dessutom
relativt ofta. Vi passade därför på att testa fler dosnivåer och
andra dosintervall. Då vi såg såväl dos-respons inom det tänkta
dos-spannet som möjlig ytterligare effekt av senare distribution av
läkemedlet anser vi att vår plan för kliniska tester ytterligare
stärkts.

"Faktum är ju att vi knappt trodde resultaten från den första
djurstudien, en mycket vanligt förekommande modell för överlevnad,
sepsis i mus, var möjliga att uppnå. Vi upprepade ju studien med ett
ännu större antal djur, samt andra doser och regimer, och såg
detsamma!"

Om vi väljer att blicka framåt, vad ligger härnäst i utvecklingen av
Apta-1 och vilka viktiga milstolpar är nästkommande i
utvecklingsprogrammet?

Vi måste rekrytera såväl preklinisk som klinisk expertis inom
pre-shock/sepsis-områdena, tillverka mer substans, snarast starta fas
I-studier på människa samt parallellt köra fler djurmodeller för
sepsis.

Vi deltog i BioJapan där vi fick mycket god respons från flera viktiga
spelare. Hur viktigt är Japan som marknad inom sepsis?

Då shock, ibland orsakad av sepsis, är ett av de vanligaste
tillstånden som leder till för tidig död i alla länder vore detta
projekt av allra största intresse, oavsett var i världen man befinner
sig och vilken marknad man tänker på. Faktum är ju att detta är ett
av de kliniska områden som har det största behovet av bättre
behandling.

Aptahem kommer under veckan delta i BioEurope, Europas största
partneringkonferens, som en del av ett aktivt arbete för att ingå ett
framgångsrikt partnerskap för bolagets läkemedelskandidater. Som
industriveteran med erfarenhet inom in-licensering, vilka faktorer
tror du kommer göra att Aptahem står ut under veckan?

Jag kan nog mest känna att det koncept som vi hittills dokumenterat
står sig oerhört starkt i jämförelse med de många dussin projekt som
jag tidigare haft att bedöma. Unikt starka prekliniska resultat,
hittills mycket låg dokumenterad toxicitet och ett område med ett
enormt medicinskt behov gör paketet extremt intressant.

"Detta är ett av de kliniska områden som har det största behovet av
bättre behandling"

Skulle du kunna ge oss en inblick i det pågående prekliniska
utvecklingsarbetet och hur dagens aktiviteter stödjer den fortsatta
kliniska utvecklingen av Apta-1?

Vad gäller detaljerna kring det prekliniska utvecklingsarbetet ber jag
främst att få hänvisa till annan expertis inom företaget. Vad vi sett
hittills är att de biomarkörstudier som först utförts har visat på
både en god antikoagulerande och antiinflammatorisk effekt, vilken
sedan kompletterades av sensationellt goda resultat i två stora
separata sepsis-studier där mortalitet och "kliniskt" tillstånd
studerades. Vi behöver nu snarast konfirmera resultaten i fler
djurarter, men där kan jag tyvärr inte ge närmare upplysningar ännu.

När kan vi förvänta oss att höra mer om kommande prekliniska
milstolpar?

Vi arbetar med att publicera de resultat vi hittills sett i våra
prekliniska modeller, och hoppas att få artiklar publicerade under
början av 2018. Parallellt med detta arbete förbereds nya studier i
andra djurmodeller, liksom de första studierna på människa.

Aptahem har vid ett flertal tillfällen fått frågan från aktieägare
varför Apta-1 kommer att lanseras som ett läkemedel mot sepsis, med
tanke på att ingen hittills har lyckats få ett fungerande preparat på
marknaden. Vad är din kommentar till det?

Alla områden med ett stort medicinskt behov har idag ett omdöme om att
vara svåra, givet de enorma resurser som under decennier pumpats in i
den medicinska forskningen. De resultat vi sett under sommaren 2017
är emellertid så goda att vi har ett hopp om att kunna erbjuda en
unikt effektiv terapi inom ett område där behovet är akut, kritiskt
och av stort humant och ekonomiskt värde. Den kombination av
egenskaper som Apta-1 uppvisar är helt unik, och har inte testats
förut i en akut livshotande sepsis-lik situation, ett kliniskt
tillstånd som är snabbt dödande och dessutom mycket vanligt. En dröm
vore att kunna erbjuda en terapi som kan fungera som livsuppehållande
brygga mellan ett svårt kritiskt läge för patienten över till en
situation där kausal terapi, t.ex. antibiotika, antiinflammatoriska
läkemedel, antikoagulantia eller trombolytika etc, börjar ha effekt
på grundtillståndet. I detta sammanhang är det viktigt att framhålla
att vissa patientgrupper inte bör förväntas ge ett terapeutiskt svar,
t.ex. de som förlorat mycket blod, har en svår hjärt- eller lungsvikt
eller liknande, där man inte skall förvänta sig att Apta-1 har någon
dramatisk effekt. Med noggrann analys av de mycket positiva resultat
vi sett på många biomarkörer bör vi kunna definiera de målgrupper som
kan förväntas svara mest gynnsamt på Apta-1, och därmed bör vi kunna
undvika de fallgropar som tidigare beskrivits, vilka i många fall
troligen berott på att patientgrupperna varit alltför heterogena.

Avslutningsvis så skulle jag vilja återkoppla till din roll som
ordförande för bolagets vetenskapliga råd. Med full fart framåt i det
prekliniska arbetet så kommer bolagets behov av klinisk och
industriexpertis bara öka. Hur ser expansionsplanerna ut för det
vetenskapliga rådet och vilka profilerna är du på jakt efter?

Vi söker erfarna intensivvårdsläkare från hela världen, helst med
erfarenhet från läkemedelsutveckling. Det vore även önskvärt att få
in experter som behärskar djurmodeller som är relevanta för pre-shock
och sepsis hos människa.

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/aptahem/r/nyhetsbrev--intervju-med-ordforanden...
http://mb.cision.com/Main/12121/2387746/749531.pdf

Författare Aktietorget

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.