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2021-09-09

COMUNICATO STAMPA PER I MEDIA: Ultragenyx annuncia che Mepsevii® (vestronidasi alfa) ha ricevuto approvazione della rimborsabilità per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo VII in Italia

NOVATO, California, Sept. 09, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc., azienda biofarmaceutica specializzata nello sviluppo e commercializzazione di nuove terapie per gravi malattie rare ed ultra-rare di origine genetica, ha annunciato oggi che Mepsevii® (vestronidasi alfa) è stato approvato per la rimborsabilità dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti di tutte le età affetti da mucopolisaccaridosi di tipo VII (MPS VII; sindrome di Sly).

La MPS VII è una patologia genetica progressiva rara che colpisce circa 200 persone nel mondo sviluppato. Le persone affette da MPS VII non producono una quantità sufficiente di beta-glucuronidasi, enzima che svolge un ruolo chiave nella scomposizione di specifici zuccheri nell'organismo. L'assenza di detto enzima comporta l'accumulo degli zuccheri nelle cellule, con conseguenti potenziali danni progressivi a carico di molti organi.

INDICAZIONI TERAPEUTICHE (NELL'UNIONE EUROPEA)

Mepsevii® è indicato per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche della mucopolisaccaridosi di tipo VII (MPS VII; sindrome di Sly). Per maggiori dettagli, compreso il Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP), visitare https://www.ultragenyx.com/wp-content/uploads/2021/09/SmPC_Mepsevii_INN-vestronidase_alfa_IT.pdf.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA (NELL'UNIONE EUROPEA)
Controindicazioni: ipersensibilità potenzialmente letale (reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Avvertenze speciali e precauzioni d'impiego: gli effetti del trattamento con Mepsevii® (vestronidasi alfa) devono essere valutati periodicamente e l'interruzione del trattamento deve essere tenuta in considerazione nei casi in cui non sono osservati benefici evidenti (inclusa la stabilizzazione delle manifestazioni della malattia). L'interruzione del trattamento potrebbe causare un peggioramento significativo della condizione clinica del paziente. Poiché il danno agli organi bersaglio progredisce nel tempo, risulta più difficile per il trattamento far regredire il danno o mostrare miglioramenti. Deve essere tenuto in considerazione dal medico curante che la somministrazione di vestronidasi alfa non incide sulle complicazioni irreversibili (ad esempio, deformità del sistema scheletrico). Non si prevede che vestronidasi alfa, all'esposizione osservata negli umani, attraversi la barriera ematoencefalica e, pertanto, è improbabile che abbia effetti sulle manifestazioni neurologiche della patologia. Reazioni di ipersensibilità inclusa l'anafilassi: reazioni di ipersensibilità gravi, inclusa l'anafilassi, sono state riportate con vestronidasi alfa, dunque, dovrà essere prontamente disponibile un'adeguata assistenza medica durante la somministrazione. L'infusione deve essere evitata laddove il paziente manifesti una malattia febbrile o respiratoria acuta. Compressione del midollo spinale/cervicale: la compressione del midollo spinale/cervicale è una grave complicanza nota della MPS VII. I pazienti affetti da MPS VII che ricevono vestronidasi alfa dovranno essere monitorati per verificare i segni e i sintomi della compressione del midollo spinale o dell'instabilità cranio-cervicale, compresi dolori al collo o alla schiena, debolezza agli arti, modifica nei riflessi o incontinenza urinaria e fecale. Dovrà essere immediatamente richiesto un trattamento clinico adeguato. Dieta priva di sodio: Mepsevii® è considerato a elevato contenuto di sodio. Ciò dovrà essere tenuto in considerazione durante la diluizione del medicinale per i pazienti che seguono un regime alimentare povero di sodio o per quei pazienti affetti da insufficienza cardiaca congestizia che necessitano di limitare la quantità di sodio e l'assunzione totale di acqua. Tracciabilità: il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati.

Effetti indesiderati: le reazioni avverse più comuni emerse dai 4 studi clinici condotti su 23 pazienti che hanno ricevuto vestronidasi alfa sono state eruzione cutanea (17,4%), orticaria (17,4%), stravaso in sede di infusione (17,4%), reazioni anafilattoidi (13%), tumefazione in sede di infusione (8,7%), prurito (8,7%) e diarrea (8,7%). La maggior parte delle reazioni avverse è stata di entità da lieve a moderata. È stata osservata in un paziente un'unica reazione avversa di convulsione febbrile (4,3%) da cui è guarito senza complicazioni. Per ulteriori informazioni si prega di consultare l'RCP.

Informazioni su Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx è un'azienda biofarmaceutica impegnata a offrire nuove terapie per il trattamento di gravi malattie rare ed ultra-rare di origine genetica. Ha creato un portafoglio diversificato di farmaci approvati per il e candidati al trattamento di malattie con esigenze mediche insoddisfatte e biologia chiara, per le quali di norma non esistono terapie approvate.

L'azienda è guidata da un gruppo dirigente esperto nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per malattie rare. La strategia di Ultragenyx si basa sullo sviluppo di farmaci efficiente in termini di tempo e costi, con l'obiettivo di fornire terapie sicure ed efficaci ai pazienti con la massima urgenza.

Per ulteriori informazioni su Ultragenyx, visitare il sito Web dell'azienda all'indirizzo: www.ultragenyx.com.

Dichiarazioni previsionali

Fatta eccezione per le informazioni storiche contenute nel presente documento, le questioni esposte in questo comunicato stampa, comprese le dichiarazioni relative alle aspettative e alle proiezioni di Ultragenyx per quanto riguarda i risultati operativi e le prestazioni finanziarie futuri, le riduzioni previste dei costi o delle spese, i tempi, i progressi e i piani per i suoi programmi e studi clinici, le future interazioni normative e le componenti e i tempi delle presentazioni normative sono dichiarazioni previsionali nel senso delle disposizioni "Safe harbor" del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tali dichiarazioni previsionali comportano rischi e incertezze sostanziali che potrebbero far sì che i risultati futuri, i rendimenti o i risultati differiscano significativamente da quelli espressi o impliciti dalle dichiarazioni previsionali. Tali rischi e incertezze includono, tra l'altro, gli effetti della pandemia di COVID-19 sulle attività di commercializzazione, gli affari e i risultati operativi dell'azienda, i rischi legati alla dipendenza da partner terzi per condurre alcune attività per conto dell'azienda, opportunità di mercato inferiori al previsto per i prodotti dell'azienda e i prodotti candidati, rischi di produzione, concorrenza di altre terapie o prodotti, incertezze relative alla copertura assicurativa e allo stato dei rimborsi dei prodotti recentemente approvati dalla società, l'organizzazione commerciale integrata della società in evoluzione e altre questioni che potrebbero influire sulla sufficienza della liquidità esistente, sugli equivalenti di liquidità e sugli investimenti a breve termine per finanziare le operazioni, sui risultati operativi futuri della società e sulle prestazioni finanziarie, nonché sulla disponibilità o sul potenziale commerciale dei prodotti e dei candidati farmaci di Ultragenyx. Ultragenyx non si assume alcun obbligo di aggiornamento o revisione delle dichiarazioni previsionali. Per un'ulteriore descrizione dei rischi e delle incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano da quelli espressi in queste dichiarazioni previsionali, nonché dei rischi relativi all'attività di Ultragenyx in generale, si rimanda alla relazione trimestrale di Ultragenyx su modulo 10-Q depositata presso la Securities and Exchange Commission il 3 agosto 2021 e alle successive relazioni periodiche depositate presso la Securities and Exchange Commission.

Contatti
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Media
Carolyn Wang
IR@ultragenyx.com

Ultragenyx Italia
Claudio Angelini
cangelini@ultragenyx.com
+39 331 6549412


Författare GlobeNewswire

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