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2020-07-15

Knopp Biosciences erhält Status „Rare Pediatric Disease“ für Kv7-Aktivator KB-3061 zur Behandlung der KCNQ2-bedingten epileptischen Enzephalopathie

PITTSBURGH, July 15, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Knopp Biosciences LLC, ein privates pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen, das auf bahnbrechender Therapeutika für immunologische und neurologische Erkrankungen mit hohem ungedeckten Bedarf spezialisiert ist, hat heute bekanntgegeben, dass es von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für seinen therapeutischen Kandidaten KB-3061 zur Behandlung der KCNQ2-bedingten epileptischen Enzephalopathie (KCNQ2-EE) den Status „Rare Pediatric Disease“ (seltene pädiatrische Erkrankung) erhalten hat. KB-3061 ist ein Aktivator von spannungsaktivierten Kv7.2/7.3-Kaliumkanälen.

Knopp treibt die Entwicklung von KB-3061 als potenzielles Präzisionsmedikament zur Behandlung der KCNQ2-EE voran, einer seltenen genetischen Krankheit, die mit Anfällen in den ersten Lebenstagen und einer starken Verzögerung der neurologischen Entwicklung einhergeht. Die Krankheit wird durch dominant-negative Mutationen im KCNQ2-Gen verursacht, das einen Kaliumkanal, Kv7.2, produziert, der für die frühe Gehirnentwicklung entscheidend ist.

Wie bereits zuvor bekanntgegeben, hat KB-3061 in In-vitro-Versuchen bei Zellen, die mit KCNQ2-EE verursachenden Genvarianten transfiziert wurden, die Fähigkeit zur vollständigen Wiederherstellung mutierter Kv7.2-Kaliumkanalfunktionen gezeigt.

„Die Vergabe dieses Status durch die FDA stellt einen wichtigen Meilenstein für Knopp Biosciences dar“, so Michael Bozik, M.D., Chief Executive Officer. „Der Status „Rare Pediatric Disease“ zeigt, dass Patienten mit KCNQ2-EE einen signifikanten nicht erfüllten medizinischen Bedarf haben. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA, um die Entwicklung von KB-3061 voranzutreiben.“

„Die Vergabe des Status „Rare Pediatric Disease“ durch die FDA für KB-3061 unterstützt unsere Mission zur Förderung der Forschung und Unterstützung der Familien von Kindern mit KCNQ2-assoziierter entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie“, ergänzt Jim Johnson, President der KCNQ2 Cure Alliance. „Wir freuen uns, dass der KB-3061-Wirkstoffkomplex einen neuartigen Ansatz für diese für Familien so belastende Erkrankung darstellt.“ 

Der Status „Rare Pediatric Disease“ wird von der FDA in den USA bei schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen vergeben, die weniger als 200.000 Menschen betreffen und bei denen die schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen überwiegend bei Personen unter 18 Jahren auftreten. Der Status bietet Unternehmen einen speziellen regulatorischen Anreiz dafür, Therapien zu entwickeln und zu vermarkten, die diese seltenen pädiatrischen Erkrankungen behandeln. Der Status kann allein oder in Kombination mit anderen Programmen, wie z. B. dem Status „Orphan Drug“ (Arzneimittel gegen seltene Krankheiten), verwendet werden.

Knopps Kv7-Forschung wird unter den Fördernummern U44NS093160 und U44NS115732 des National Institute of Neurological Disorders und des National Institutes of Health (NIH) unterstützt. Der Inhalt dieser Mitteilung liegt ausschließlich in der Verantwortung von Knopp und spiegelt nicht unbedingt die Ansichten des NIH wider.

Über Knopp Biosciences LLC
Knopp Biosciences hat seinen Hauptsitz in Pittsburgh (US-Bundesstaat Pennsylvania) und ist ein privates pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf der Bereitstellung bahnbrechender Therapeutika für immunologische und neurologische Erkrankungen mit einem hohen ungedeckten Bedarf an Behandlungsoptionen. Das im klinischen Stadium befindliche kleine Molekül Dexpramipexol von Knopp wird aktuell in klinischen Phase-II-Studien zu eosinophilem Asthma getestet und soll demnächst in Phase III der klinischen Entwicklung zur Behandlung des hypereosinophilen Syndroms eintreten. Die präklinische Kv7-Plattform von Knopp ist auf niedermolekulare Behandlungen für die neonatale epileptische Enzephalopathie, andere seltene Epilepsien und neuropathische Schmerzen ausgerichtet. Nähere Informationen erhalten Sie unter www.knoppbio.com.

Über KCNQ2 CURE ALLIANCE
KCNQ2 Cure Alliance ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Beschaffung von Forschungsgeldern für die KCNQ2-bedingte epileptische Enzephalopathie, einer seltenen und schweren Form der Epilepsie verschrieben hat, die ihren Anfang in den ersten Lebenstagen nimmt. Besuchen Sie kcnq2cure.org.

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsbezogene Aussagen“, darunter Aussagen über geplante Zulassungsanträge bei Aufsichtsbehörden und klinische Entwicklungsprogramme. Alle zukunftsbezogenen Aussagen beruhen auf den gegenwärtigen Annahmen und Erwartungen der Geschäftsleitung und unterliegen Risiken, Unwägbarkeiten und anderen wichtigen Faktoren, darunter insbesondere die mit klinischen Studien und Produktentwicklungsprogrammen einhergehenden Unwägbarkeiten, die Verfügbarkeit finanzieller Mittel für weitere Forschung und Studien, die Verfügbarkeit oder potenzielle Verfügbarkeit alternativer Therapien oder Behandlungen, das Vorliegen eines Patentschutzes für Entdeckungen und strategische Allianzen sowie weitere Faktoren, die dazu führen können, dass Knopps tatsächliche Ergebnisse von unseren Erwartungen abweichen. Es kann nicht gewährleistet werden, dass ein Prüfpräparat erfolgreich entwickelt oder hergestellt wird oder dass die endgültigen Ergebnisse der klinischen Studien die Erteilung der für die Vermarktung der Produkte notwendigen behördlichen Zulassungen rechtfertigen. Knopp übernimmt keinerlei Verpflichtung zur Aktualisierung und Überarbeitung von zukunftsbezogenen Aussagen aufgrund von neuen Informationen, künftigen Ereignissen oder aus sonstigen Gründen.

Knopp arbeitet an der Entwicklung mehrerer Prüfpräparate, die nicht von der US-Food and Drug Administration genehmigt wurden. Diese Prüfpräparate werden zur Überprüfung ihrer Sicherheit und Wirksamkeit noch präklinischen oder klinischen Studien unterzogen.

Medienanfragen:
Westwicke PR
Kate Coyle
Kate.Coyle@icrinc.com
203-682-8210

Surabhi Verma
Surabhi.Verma@icrinc.com
646-677-1825

Författare Knopp Biosciences

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