Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2020-08-19

LÄKEMEDEL: FDA KRÄVER MER DATA FRÅN BIOMARINS HEMOFILIKANDIDAT

STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) Den amerikanska läkemedelsmyndigheten vill se mer data från läkemedelsbolaget Biomarins genterapikandidat vid behandling av svår hemofili innan de kan ta ställning till huruvida behandlingen ska godkännas eller inte.

Det framgår av ett pressmeddelande.

Uppgifterna kom Biomarin tillhanda genom ett svarsbrev från FDA (Complete Response Letter) gällande läkemedelskandidaten valoctocogene roxaparvovec.

Myndigheten vill se tvåårsdata från Biomarins pågående fas 3-studie 270-301 med stöd för en varaktig effekt vad gäller måttet Annualized Bleeding Rate (ABR).

Fas3-studien blev fullrekryterad i november 2019 och den sista patienten väntas slutföra den sista uppföljningen i studien i november 2021.

Biomarin kommer att planera in ett möte med FDA under de kommande veckorna.

Sobi marknadsför läkemedlet Elocta vid behandling av hemofili A.




Författare Direkt-SE

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.