Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2020-03-12

OxThera: Oxabact[® ]i kombination med intensiv dialys minskar oxalat i plasma och bromsar sjukdomsutveckling hos barn med s...

STOCKHOLM - 12 mars 2020. OxThera AB, ett privatägt biofarmaceutiskt
företag som arbetar för att förbättra livet för personer som lever
med primär hyperoxaluri, meddelar idag att en fallstudie kopplad till
behandling med Oxabact[®] har publicerats i den vetenskapliga
tidskriften Pediatric Nephrology. Data från en 22 månader lång
behandling av ett spädbarn under dialys, med primär hyperoxaluri av
typ 1 och allvarlig infantil hyperoxaluri, visar minskade
plasmanivåer av oxalat och stabiliserad systemisk kristalldeposition.

Infantil hyperoxaluri är den allvarligaste formen av primär
hyperoxaluri typ 1 (PH1) och leder ofta till terminal njursvikt
(ESRD) under de första veckorna eller månaderna av livet. I denna
patientgrupp är dialys otillräckligt för att rena blodet från de höga
nivåerna av oxalat. Effekten blir skadliga koncentrationer av oxalat
i blodplasma som i sin tur inducerar systemisk kristalldeposition,
skador på inre organ och förtida död. I dagsläget är den enda botande
behandlingen för patienter med denna åkomma sekventiell eller
kombinerad lever- och njurtransplantation, ett ingrepp som är mycket
riskfyllt för små barn.

Forskare vid Hannover Medical School och University of Bonn
rapporterar i den aktuella publikationen om resultatet av behandling
med OxTheras läkedemedelskandidat Oxabact (O. formigenes) i en nyfödd
flicka med PH1. Patienten uppvisade höga plasmanivåer av oxalat,
uttalad nefrokalcinos, terminal njursjukdom med upphävd
urinutsöndring och oxalatdeposition i näthinnan. Vid 8 veckors ålder
diagnosticerades patienten med PH1 varpå en daglig
kombinationsbehandling med pyridoxin och peritoneal dialys samt
hemodialys tre gånger i veckan sattes in. Behandlingen visade sig
vara verkningslös för att motverka hyperoxaluri. Vid vecka 15
adderades behandling med Oxabact till den befintliga terapin,
varefter ökande nivåer av plasmaoxalat först stabiliserades för att
sedan sjunka från 130 µmol/L till 80 µmol/L. En stabilisering av
kristalldeposition i njure och näthinna kunde också observeras.

Behandlingen med Oxabact tolererades väl och inga läkemedelsrelaterade
biverkningar observerades. Efter 22 månaders behandling med Oxabact
utfördes en lyckad lever- och njurtransplantation och lever- och
njurfunktionen normaliserades inom några dagar efter operationen. Vid
drygt två års ålder kunde patienten gå på förskola och visade en
hälsosam utveckling av tal och rörelseförmåga, jämförbar med
jämnåriga barn.

"Resultaten indikerar att behandling med Oxabact kan vara ett
värdefullt alternativ för att motverka hyperoxaluri hos spädbarn som
inte svarar tillräckligt bra på traditionella behandlingar fram till
dess att en kombinerad lever- och njurtransplantation kan
genomföras", säger professor Lars Pape, Head of the Department of
Pediatric Kidney, Liver and Metabolic Disease vid Hannover Medical
School och försteförfattare till den vetenskapliga rapporten.

En fas 3-studie med Oxabact (OC5-DB-02) och en uppföljningsstudie
(OC5-OL-02) pågår för närvarande i patienter med bibehållen
njurfunktion som lider av PH typ 1, typ 2 och typ 3. Oxabact har
tilldelats Orphan Drug Designation i USA och EU för behandling av PH.

Artikeln

Journal: Pediatric Nephrology

Issue: 2020, doi: https://doi.org/10.1007/s00467-019-04463-9

Title: Oxalobacter formigenes treatment combined with intensive
dialysis lowers plasma oxalate and halts disease progression in a
patient with severe infantile oxalosis

För ytterligare information, vänligen kontakta:

Matthew Gantz, vd
Telefon: +1 484 680 3001
E-mail: matthew.gantz@oxthera.com

Om Oxabact®

Oxabact är en bimodal enteral bioterapi som består av en frystorkad
formulering av Oxalabacter formigenes, en icke-patogen bakterie som
bryter ned oxalat. Oxabact ges oralt i form av kapslar. Genom att
stimulera en aktiv och passiv utsöndring av oxalat från blodplasma
till tarmen, möjliggör Oxabact att oxalat kan elimineras via tarmen
vilket minskar bördan av oxalat för njurarna.

Om OxThera

OxThera AB utvecklar en ny behandling av primär hyperoxaluri - en
sällsynt genetisk sjukdom som leder till allvarliga och potentiellt
dödliga organskador. Idag saknas effektiva läkemedel och patienterna
avlider vid en genomsnittlig ålder av 30 år, om de inte
transplanteras. Oxtheras läkemedelskandidat Oxabact®befinner sig i en
fas 3-studie och en registreringsansökan förväntas kunna lämnas in
under andra halvåret 2021. Oxabact®har erhållit särläkemedelsstatus i
USA och EU.

-----------------------------------------------------------
https://news.cision.com/se/oxthera/r/oxabact---i-kombination-med-intensi...
https://mb.cision.com/Main/18278/3057784/1210013.pdf

Författare Cision News

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.