Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2019-01-07

Saniona AB: Saniona slutför behandlingen av Fas 2a-studien för Prader-Willis syndrom och initierar förlängningsstudie

PRESSMEDDELANDE

7 januari 2019

Saniona (OMX: SANION), ett bioteknikföretag med inriktning mot CNS och
ätstörningar, meddelar idag att bolaget har slutfört 3-månaders
behandlingsperioden av tonåriga patienter i den andra delen av bolagets
Fas 2a-studie med Tesomet för Prader-Willis syndrom (PWS). Den första delen
av studien omfattade nio vuxna patienter och avslutades framgångsrikt år
2018. Den andra delen av studien omfattade nio tonåriga patienter som nu
har avslutat sin behandlingsperiod. Behandlingen visade sig tolereras väl
och Saniona räknar med att rapportera data från denna placebokontrollerade
Fas 2a-studie i första kvartalet 2019. Åtta av de nio patienterna kommer
att fortsätta i en 24-veckors förlängningsstudie som nyligen godkändes.

"Vi vet från den första delen av studien att Tesomet är effektivt hos vuxna
patienter i en dos om 0,50 mg tesofensine. Denna viktiga andra del av den
undersökande studien i PWS gör att vi kan utvärdera Tesomet i en lägre dos
hos ungdomar, som utgör en väsentlig del av patientpopulationen.
Slutförandet av det sista behandlingsbesöket för alla patienter är en
viktig milstolpe och vi ser fram emot att rapportera topline-data senare i
kvartalet. Baserat på de positiva effekterna i den första delen av studien
hos vuxna patienter med PWS, är vi övertygade om att Tesomet har potential
att behandla försvagande hyperfagi och avsevärt minska kroppsvikten för
patienter i denna grovt förbisedda grupp”, säger Jørgen Drejer, vd för
Saniona.

Studien är en explorativ, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad
Fas 2a-studie. I den andra delen av studien fick de tonåriga patienterna
antingen Tesomet eller placebo vid en 3:2 randomisering. Den primära
ändpunkten för studien är att undersöka förändringen i kroppsvikt under 12
veckors behandling med Tesomet jämfört med placebo. Sekundära mål
inkluderar ätbeteende och hungerkänsla (hyperfagi), kroppssammansättning,
lipider och andra metaboliska parametrar. Studien förblir blindad tills de
slutliga uppgifterna har samlats in från de deltagande centren.
Topplinjedata förväntas meddelas under innevarande kvartal.

Den första delen av Sanionas Fas 2a-studie i PWS omfattade nio vuxna
patienter och avslutades framgångsrikt 2018. Resultaten visade att Tesomet
kan ge kliniskt betydelsefull viktminskning och en betydande minskning av
hyperfagi hos vuxna patienter (0,50 mg tesofensine). Dessutom observerades
att halveringstiden för Tesomet var längre än väntat och som ett resultat
valdes en lägre dos för denna andra del av studien som omfattade ungdomar
(0,125 mg tesofensine).

"De blindade Fas 2-data som vi nu har fått tyder på att Tesomet tolererades
väl hos de tonåriga PWS-patienterna. Baserat på stöd från
undersökningsledarna kommer vi att förlänga studien ytterligare 24 veckor
för att få relevanta långtidsbehandlingsdata för framtida regulatoriska
kontakter. Det är mycket uppmuntrande att alla patienter utom en har valt
att fortsätta i förlängningsstudien, säger Jørgen Drejer, vd för Saniona.

För mer information, vänligen kontakta

Thomas Feldthus, vVD och CFO, Saniona, mobil: +45 2210 9957, e-post:
tf@saniona.com

Informationen är sådan som Saniona AB (publ) är skyldigt att offentliggöra
i enlighet med EU:s förordning om marknadsmissbruk. Informationen lämnades,
genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 7
januari 2019 kl. 08.00 CET.

About Saniona

Saniona är ett forsknings- och utvecklingsbolag fokuserat på läkemedel för
sjukdomar i centrala nervsystemet och ätstörningar. Bolaget har fyra
program i klinisk utveckling. Saniona har för avsikt att utveckla och
kommersialisera behandlingar av sällsynta indikationer såsom Prader-Willis
syndrom och hypotalamisk fetma på egen hand. Forskningen är inriktad på
jonkanaler och bolaget har en bred portfölj av projekt i tidig fas. Saniona
har samarbeten med Boehringer Ingelheim GmbH, Productos Medix, S.A de S.V
och Cadent Therapeutics. Sanionas forskningscenter har sin bas i Köpenhamn,
och bolagets aktier är noterade på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX:
SANION). Läs mer på: www.saniona.com

.

Om Prader-Willis Syndrom (PWS)

Prader-Willis Syndrom (PWS) är erkänd som den vanligaste genetiska orsaken
till livshotande övervikt. Sjukdomen orsakas av en radering eller förlust
av funktioner av ett kluster av gener på kromosom 15, vilket leder till
dysfunktionell signalering i hjärnans aptit/mättnadscentrum (hypotalamus).
Patienterna lider av en konstant, extrem, glupande och omättlig aptit
oavsett hur mycket patienterna än äter. Som ett resultat, lider många av de
som drabbas av PWS av sjuklig fetma och ökad dödlighet. Hetsätning och
fixering vid mat brukar börja före 6 års ålder. Lusten att äta är
fysiologisk, överväldigande och svår att kontrollera. Vårdgivare måste
strikt begränsa patienternas tillgång till mat, vanligtvis genom att
installera lås på kylskåp och på alla garderober och skåp där mat förvaras.
För närvarande finns det inget botemedel för denna sjukdom. Patienter med
PWS har en förkortad livslängd. Vanliga orsaker till dödlighet i PWS
inkluderar respiratoriska sjukdomar, hjärtsjukdomar, infektioner, kvävning,
bristning i magsäcken och lungemboli. Men om fetma undviks och
komplikationerna hanteras väl, är livslängden för personer med PWS normal
eller i närheten av normal livslängd och de flesta individer kan leva ett
hälsosamt liv1. PWS förekommer i cirka en på 15 000 födslar2. Män och
kvinnor drabbas lika. Syndromet är uppkallat efter Andrea Prader, Heinrich
Willi, och Alexis Labhart som i detalj beskrev det 1956. De gemensamma
kännetecknen som anges i den första rapporten är bland annat små händer och
fötter, onormal tillväxt och kroppssammansättning (liten kroppsbyggnad,
mycket låg muskelmassa och tidigt debuterande barnfetma), hypotoni (svaga
muskler) vid födseln, omättlig hunger, extrem fetma och
utvecklingsstörning.

------------------------------------------------------------------------

1 Butler MG, Lee PDK, Whitman, BY. Management of Prader-Willi Syndrome. 3rd
ed. New York, NY: Springer Verlag Inc.; 2006. 0387253971

2 https://www.fpwr.org/about-prader-willi-syndrome/

Foundation for Prader-Willi Research, oktober 2016

Bilaga

* 20190107 - PR - PWS OLE - SWE

Författare Hugin

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.