Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2016-10-19

Swedish Orphan Biovitrum AB: Europakommissionen tilldelar SOBI003 särläkemedelsstatus för behandling av MPS IIIA

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (http://www.sobi.com/) (Sobi™) har
av Europakommissionen tilldelats särläkemedelsstatus för företagets
produktkandidat i utvecklingsfas SOBI003. SOBI003 är en kemiskt
modifierad human rekombinant sulfamidas för behandling av
mukopolysackaridos typ IIIA (Sanfilippos sjukdom typ A). SOBI003
kommer att ingå i EU-registret över klassificerade särläkemedel.

MPS IIIA, eller Sanfilippos sjukdom typ A, är en ärftlig systemisk
lysosomal sjukdom med en påtaglig påverkan på neurologiska
funktioner. Sjukdomen som drabbar barn i ung ålder kännetecknas av
allvarlig och kontinuerligt försämrad utveckling och tar sig uttryck
i nedsatt kognition, beteendestörningar, försämrad motorisk förmåga
och slutligen demens. Väldigt få patienter lever längre än till
tjugoårsåldern. Det finns idag ingen behandling för MPS IIIA.

"MPS IIIA är en allvarlig och försvagande sjukdom med förödande
konsekvenser för patienterna. Vi hoppas att SOBI003 kommer kunna
tillhandahålla dessa patienter med en behandling som idag saknas", sa
Stephen James, Head of Research and Translational Sciences vid Sobi.

Sobi är i slutfasen av den prekliniska utvecklingen av SOBI003.
Prekliniska studier med upprepade systemiska infusioner har till dags
dato i modellen visat effekt gällande förmågan att minska
substratnivåer i hjärnan med tecken på att sjukdomsförloppet
modifieras. Sobi avser påbörja kliniska studier under 2018. Fokus för
de kliniska studierna kommer vara att utforska säkerhet och effekt av
SOBI003 i MPS IIIA-patienter.

---

Om särläkemedelstatus
För att få särläkemedelsstatus inom EU, måste den nya medicinen vara
inriktad på behandling av livshotande eller kroniskt försvagande
tillstånd som drabbar högst fem av 10 000 personer inom EU och för
vilka inga tillfredsställande behandlingar finns, eller där de finns
den nya medicinen kan vara till stor nytta för de som lider av
sjukdomen. Det kan också beviljas om ett nytt läkemedel inte
förväntas ge en tillräcklig avkastning för att motivera
investeringen.

Om mukopolysackaridos typ IIIA (Sanfilippos sjukdom typ A)
MPS IIIA eller Sanfilippos sjukdom typ A är en progressiv, livshotande
och sällsynt ärftlig sjukdom som drabbar barn i unga åldrar. MPS IIIA
tillhör en grupp av sjukdomar som kallas för Lysosomala sjukdomar. I
MPS IIIA saknar kroppen förmågan att bryta ner långa sockerkedjor som
kallas för heparansulfat, vilket leder till att heparansulfat lagras
i lysosomerna. MPS IIIA påverkar främst centrala nervsystemet där den
orsakar tilltagande cellförstörelse.[i]
(http://teamsites.sobi.com/s/corporate-communications/Shared%20Documents/...)

Ungefär 1 000 - 2 000 personer tros leva med MPS IIA i EU och USA.
Sjukdomen upptäcks ofta ungefär vid fyra års ålder och den förväntade
livslängden för dessa barn är sällan längre än till tjugoårsåldern.
Det finns idag ingen behandling för MPS IIIA.

Om SOBI003
Produktkandidaten SOBI003 är en kemiskt modifierad variant av en
rekombinant humant sulfamidase, avsedd för enzymersättningsbehandling
för att reducera inlagringen av heparansulfat i de påverkade
cellerna. SOBI003 tas upp av cellerna och transporteras till
lysosomerna där heparansulfat bryts ner. Molekylen har modifierats
för att ge en förlängd halveringstid, vilket kan möjliggöra transport
av SOBI003 över blodhjärnbarriären och underlätta upptaget av SOBI003
i hjärnan.

Om Sobi™
Sobi™ är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat sällsynta
sjukdomar. Vårt uppdrag är att utveckla och tillhandahålla innovativa
behandlingar och tjänster som ger patienter ett bättre liv.
Produktportföljen fokuserar främst på hemofili,
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar. Sobi marknadsför även
en portfölj med specialist- och särläkemedel i Europa, Mellanöstern,
Nordafrika och Ryssland, på uppdrag av olika partnerföretag. Sobi är
en pionjär inom bioteknologi med stort kunnande inom produktion av
biologiska läkemedel. Intäkterna uppgick 2015 till 3,2 miljarder
kronor och antalet anställda var cirka 700. Aktien (STO: SOBI) är
noterad på Nasdaq Stockholm. Ytterligare information finns på
www.sobi.com.

För mer information vänligen kontakta

Media relations Investor relations
Linda Holmström, Senior Jörgen Winroth, Vice
Communications Manager President, Head of Investor
Relations
+46 70 873 40 95 +1 347-224-0819, +1 212-579
-0506, +46 8 697 2135
linda.holmstrom@sobi.com jorgen.winroth@sobi.com

----------------------------------------------------------------------

[i]
(http://teamsites.sobi.com/s/corporate-communications/Shared%20Documents/...)
Valstar et al. Ann Neurol. 2010;68(6):876-87

Swedish Orphan Biovitrum AB
Postal address SE-112 76 Stockholm, Sweden
Phone: +46 8 697 20 00 www.sobi.com

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/swedish-orphan-biovitrum-ab/r/europakommission...
http://mb.cision.com/Main/14266/2104298/577068.pdf

Författare WKR

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.