Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2017-10-31

Swedish Orphan Biovitrum AB: Interimsdata publicerad i Haemophilia visar långsiktig förbättrad ledhälsa för patienter m...

De positiva resultaten observerades bland deltagarna i studien oavsett
tidigare behandlingsregim, svårighetsgrad av ledskada eller leder med
historik av återkommande blödningar, s.k "target-leder".

Det är den första studien som visar kontinuerlig förbättring av
ledhälsa med faktorpreparat med förlängd halveringstid.

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (http://www.sobi.com/)
(Sobi™)(STO:SOBI) och Bioverativ Inc. (http://www.bioverativ.com)
(NASDAQ: BIVVV) publicerar idag interimsresultat från en
longitudinell studie av ledhälsa hos patienter som behandlats
profylaktiskt med Elocta® (efmoroctocog alfa)/ELOCTATE® för
behandling av hemofili A. Interimsdata visar att deltagarna i
uppföljningsstudien ASPIRE uppvisade kontinuerlig förbättring av
ledhälsan vid profylaktisk dosering med Elocta/ELOCTATE över en
period på nära tre år, oavsett tidigare behandlingsregim,
svårighetsgrad av ledskada och leder med historik av återkommande
blödningar s.k "target-leder". Förbättringarna var mest påtagliga hos
hemofili A-patienter med dålig ledhälsa. Resultaten publicerades
online i Haemophilia, den 30 oktober 2017.

"Successiv leddestruktion är den främsta orsaken till sjuklighet för
personer med hemofili och är fortfarande en stor utmaning vid
behandling av hemofili A", säger Professor Johannes Oldenburg, MD,
Institutet för experimentell hematologi och transfusionsmedicin vid
universitetet i Bonn, Tyskland, och huvudförfattare till den
publicerade artikeln". Detta är den första studien som visar att man
kan uppnå en fortsatt funktionell förbättring i lederna vid
profylaktisk behandling med faktorpreparat med förlängd
halveringstid, även hos personer som har svår ledsjukdom i början av
behandlingen".

Denna interimsposthoc-analys utvärderade ledhälsan hos vuxna och
ungdomar som deltagit i studierna A-LONG och ASPIRE med hjälp av "the
modified Haemophilia Joint Health Score (mHJHS)", den modifierade
bedömningsskalan för ledhälsa vid hemofili som inkluderar svullnad,
muskelförtvining, ledvinkling, grad av rörelse, ledsmärta, styrka och
förmåga att gå. Detta är ett primärt bedömningsverktyg som
poängsätter leder inom specifika mätområden. Studien undersökte
mHJHS-värdena (minskning i poäng reflekterar en förbättring) med
A-LONG respektive ASPIRE som baslinjer och därefter årligen under
närmare tre års behandling.

"Resultaten visar en potentiell långsiktig förbättring av ledhälsan
för hemofili A-patienter vid profylaktisk behandling med
Elocta/ELOCTATE, särskilt vad gäller svåra ledskador, oavsett vilken
profylaktisk eller vid-behovs-behandlingsregim de använt före
studien", säger Maha Radhakrishnan, MD, Senior Vice President of
Medical på Bioverativ. "Liknande positiva resultat har observerats
hos personer med hemofili B när de för första gången behandlats med
Alprolix® i den långsiktiga uppföljningsstudien, B-YOND. Genom
partnerskapet med Sobi fokuserar vi på att hitta sätt för personer
som lever med hemofili att bättre hantera komplikationer i lederna
genom våra behandlingar med förlängd halveringstid. Detta arbete
stödjer också Bioverativs innovativa samarbete med Invicro som
fokuserar på att utveckla användning av bildbehandling för diagnos
och uppföljning av ledhälsa."

Vuxna och ungdomar (n = 47) i studien som behandlats profylaktiskt med
Elocta/ELOCTATE i ASPIRE upplevde en genomsnittlig förbättring i
lederna med -4,1 poäng år 2 jämfört med baslinjen i A-LONG. Oavsett
behandlingsregim före studien, visade studiedeltagarna kontinuerlig
förbättring av mHJHS-värdena från baslinjen i A-LONG till ASPIRE år 2
(profylax före studien: -2,4; vid-behovsbehandling före studien:
-7,2). Fördelarna observerades såväl hos deltagare med återkommande
ledblödningar (-5,6) som hos deltagare med svår leddestruktion
(-8,8). De mHJHS-värden som visade störst förbättring år 2 i ASPIRE
var: svullnad (-1.4), rörlighet (-1.1) och styrka (-0.8)[i]
(http://connect.ne.cision.com#_edn1).

"Resultaten av denna studie är mycket uppmuntrande eftersom de
förstärker den positiva inverkan som profylaktisk behandling med
Elocta/ELOCTATE har potential att frambringa när det gäller
behandlingsresultat vid ledkomplikationer och patienthälsa", säger
Krassimir Mitchev, MD, PhD, Vice President and Medical Therapeutic
Area Head of Haemophilia på Sobi. "Tillsammans med Bioverativ
engagerar vi oss i ytterligare studier med Fc-fusionsteknik för att
bättre förstå och adressera de betydande otillfredsställda behov som
fortfarande finns inom hemofili".

Försvagande ledsjukdom, som orsakas av frekventa blödningar i lederna
över en längre tid, är en av de vanligaste komplikationerna för
personer med hemofili och resulterar ofta i kronisk smärta och
funktionsnedsättning. Möjligheten att minimera ledskador på lång sikt
skulle därför innebära en positiv inverkan på patienternas
välbefinnande.

---

Om ASPIRE
ASPIRE är en öppen, icke-randomiserad, flerårig uppföljningsstudie för
personer som avslutat de pivotala fas 3-studierna A-LONG eller Kids
A-Long. I studien deltog 211 män eller pojkar, varav 150 (98 procent)
av har fullföljt A-LONG och 61 (91 procent) fullföljt Kids A-LONG.
Det primära effektmåttet var utveckling av antikroppar. Sekundära
effektmått inkluderade det årliga antalet akuta blödningar per
deltagare, behandlingsdagar med Elocta®/ELOCTATE® samt deltagarens
bedömning av hur behandlingen svarat vid akut blödning.

Om hemofili A
Hemofili (blödarsjuka) är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att
blodets koaguleringsförmåga hos en person är nedsatt. Hemofili A
förekommer hos ungefär en av 5 000 födda pojkar per år. Hemofili B
förekommer hos ungefär en av 25 000 födda pojkar per år. Båda typer
av hemofili förekommer mer sällan hos kvinnor. Enligt World
Federation of Hemophilia beräknas för närvarande 180 000 personer
runt om i världen vara diagnosticerade med hemofili.[ii]
(http://connect.ne.cision.com#_edn2)

Personer med hemofili A och B upplever blödningstillfällen som kan
vara smärtsamma, ge upphov till bestående ledskador samt livshotande
blödningar. Profylaktiska injektioner av faktor VIII och IX kan
tillfälligt ersätta de koagulationsfaktorer som behövs för att
kontrollera blödning och förhindra nya blödningar.[iii]
(http://connect.ne.cision.com#_edn3) The World Federation of
Hemophilia rekommenderar profylaktisk behandling eftersom sådan kan
förhindra blödningar och leddestruktion.[iv]
(http://connect.ne.cision.com#_edn4)

Om Elocta®/ELOCTATE®
Elocta® (efmoroctocog alfa) är en rekombinant koagulationsfaktorterapi
som utvecklats för hemofili A och som genom Fc-fusionsteknik når en
förlängd cirkulationstid i kroppen. Elocta har skapats genom att
fusionera faktor VIII med Fc-delen av immunoglobulin G, subgrupp 1,
eller lgG1 (ett i kroppen vanligt förekommande protein). Detta
möjliggör för Elocta att utnyttja en naturligt förekommande process
som fördröjer nedbrytningen och förlänger tiden som behandlingen
finns kvar i kroppen. Även om Fc-tekniken under 15 år har använts
inom andra terapiområden, har Sobi och Bioverativ förädlat teknologin
och är först med att tillämpa den inom hemofili. Elocta tillverkas i
en human cellinje, i en miljö fri från tillsatser från djur eller
människa.

Elocta är godkänt för behandling av hemofili A i EU, Island,
Liechtenstein, Norge, Schweiz, Kuwait och Saudi Arabien där det
marknadsförs av Sobi. I USA, Japan, Kanada, Australien, Nya Zeeland,
Brasilien och andra länder är produkten godkänd som ELOCTATE®
[Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc Fusion Protein], och
Bioverativ har marknadsföringsrättigheterna.

Som för faktorersättningspreparat i allmänhet kan allergiska
överkänslighetsreaktioner och utveckling av inhibitorer ske vid
behandling av hemofili A. Inhibitorer har rapporterats vid behandling
med Elocta/ELOCTATE inklusive hos tidigare obehandlade patienter. För
mer information, vänligen se komplett amerikansk
förskrivningsinformation
(https://www.eloctate.com/pdfs/full-prescribing-information.pdf) för
ELOCTATE. Notera att tidigare obehandlade patienter inte är
inkluderade i EUs produktinformation för Elocta
(http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medici...).

Om Alprolix®
Alprolix® (eftrenonacog alfa) är en rekombinant
koagulationsfaktorterapi som utvecklats för hemofili B och som genom
Fc-fusionsteknik når en förlängd cirkulationstid i kroppen. Det har
skapats genom att fusionera faktor IX med Fc-delen från
immunoglobulin G subtyp 1, eller lgG1 (ett i kroppen vanligt
förekommande protein). Detta möjliggör för Alprolix att utnyttja en
naturligt förekommande process som fördröjer nedbrytningen och
förlänger tiden som behandlingen är kvar i kroppen. Även om
Fc-tekniken har använts inom andra terapiområden under 15 år, har
Sobi och Biogen förädlat teknologin och är först med att tillämpa den
inom hemofili. Alprolix tillverkas i en human cellinje, i en miljö
fri från tillsatser från djur eller människa.

Alprolix är godkänd för behandling av hemofili B inom EU, Island,
Liechtenstein, Norge, Schweiz, Kuwait och Saudiarabien där det
marknadsförs av Sobi, samt i USA, Kanada, Japan, Australien, Nya
Zeeland, Brasilien och i andra länder där Bioverativ har
marknadsföringsrättigheterna.

Allergiska överkänslighetsreaktioner och utveckling av inhibitorer har
observerats vid behandling med Alprolix av hemofili B, inklusive i
tidigare obehandlade patienter. För mer information, vänligen se
komplett amerikansk förskrivningsinformation
(http://www.alprolix.com/pdfs/PrescribingInformation.pdf) för
Alprolix. Notera att indikationen för tidigare obehandlade patients
inte är inkluderad i EUs produktinformation
(http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medici...).

Om Bioverativ
Bioverativ är ett globalt bioteknikföretag inriktat på att förändra
livet för personer med hemofili och andra sällsynta
blödningsrubbningar genom forskning i världsklass, utveckling och
kommersialisering av innovativa behandlingar. Bioverativ lanserades
2017 efter att ha knoppats av från Biogen Inc. och företaget bygger
på en stark historia av vetenskaplig innovation och inriktar sig på
att arbeta aktivt för människor med blödningsrubbningar. Bolagets
mission är att nå framsteg för patienter där de som mest behöver det.
Bolagets hemofilibehandlingar representerade vid lansering de första
större framstegen inom behandlingen av hemofili på över två
årtionden. För mer information, besök http://www.bioverativ.com eller
följ @bioverativ på Twitter.

Om Sobi™

Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på sällsynta
sjukdomar. Sobis uppdrag är att utveckla och tillhandahålla
innovativa behandlingar och tjänster som ger patienter ett bättre
liv. Produktportföljen fokuserar främst på hemofili,
inf...

Författare Cision

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.