Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2015-09-04

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ): Sobi firar 25 år med Orfadin® (nitisinon) - ett resultat av banbrytande svensk forskning

Det är 25 år sedan den första personen med den sällsynta genetiska sjukdomen
ärftlig tyrosinemi typ 1 (HT-1) behandlades i kliniska prövningar med
Orfadin® (nitisinon). Det uppmärksammadeSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)
(Sobi) (STO: SOBI) genom att anordna ett satellitsymposium i anslutning till
den årliga SSIEM-konferensen (Society of Study of Inborn Errors of
Metabolism) i Lyon i Frankrike. Den progressiva sjukdomen, som drabbar
spädbarn och barn, kan orsaka lever- och njursvikt och vara dödlig om den
inte diagnosticeras och behandlas tidigt i livet.

Symposiet hedrade professor Elisabeth Holme och professor Sven Lindstedt, två
svenska pionjärer inom tyrosinemiforskningen som båda avled tidigare i år.
Professor Lindstedt och hans kollegor vid Göteborgs Universitet presenterade
banbrytande forskningsresultat inom HT-1. Hans forskningsgrupp var den första
som fastställde den bakomliggande orsaken till sjukdomen, vilket ledde fram
till utvecklingen av nitisinon. Orfadin är idag förstahandsval och har ersatt
levertransplantation som tidigare var standardbehandling.

"För 25 år hade tyrosinemipatienter en mycket kort förväntad livslängd. Tack
vare dessa visionära forskare och de revolutionerande insatser som ledde fram
till utvecklingen av nitisinon, finns möjlgiheten till behandling som innebär
att människor med HT-1 idag till och med skulle kunna bli mor- eller
farföräldrar", säger Birgitte Volck, Chief Medical Officer på Sobi.

Innan det fanns någon läkemelsbehandling, var det knappt en tredjedel av de
spädbarn som diagnostiserades med HT-1 innan två månaders ålder, som
överlevde sin tvåårsdag.[1]Behandling med Orfadin i kombination med en diet
med begränsat intag av tyrosin och fenylalanin, en mer utbredd screening av
nyfödda och tidigare diagnos, har förbättrat behandlingsresultaten för
HT-1-patienter avsevärt.[2]

Orfadin är godkänt i EU, USA och flera andra länder för behandling av
patienter som diagnosticerats med ärftlig tyrosinemi typ 1 (HT-1), i
kombination med en diet med begränsat intag av tyrosin och fenylalanin. HT-1
är en progressiv sjukdom där kroppen saknar förmåga att bryta ned aminosyran
tyrosin. Utan behandling är HT-1 i slutändan dödlig. Orfadin, utgör
tillsammans med en lämplig diet, en viktig del av en effektiv
HT-1-behandling.

Om Orfadin

Orfadin (nitisinon) hindrar nedbrytningen av tyrosin och minskar därmed
mängden giftiga biprodukter i kroppen. Personer med ärftlig tyrosinemi typ 1
(HT-1) har svårigheter att bryta ner aminosyran tyrosin. Giftiga biprodukter
bildas och ansamlas i kroppen vilket kan orsaka lever- och njursvikt samt
neurologiska komplikationer. I den vanligast förekommande varianten av
sjukdomen uppkommer symtom inom de första sex månader av ett barns liv. I
kombination med Orfadin måste patienter följa en anpassad diet där intag av
tyrosin och fenylalanin begränsas då tyrosin inte utsöndras från kroppen.
Cirka 1 000 personer i världen har identifierats att de lever med HT-1 idag.
Orfadin ägs, utvecklas och marknadsförs av Sobi för en global marknad.

Om Sobi

Sobi är ett internationellt läkemedelsföretag inriktat på att tillhandahålla
innovativa behandlingar och service som förbättrar livet för patienter med
sällsynta sjukdomar. Produktportföljen fokuserar främst på hemofili,
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar. Sobi marknadsför även en
portfölj specialist- och särläkemedel på uppdrag av olika partnerföretag i
Europa, Mellanöstern, Ryssland och Nordafrika. Intäkterna uppgick 2014 till
2,6 miljarder kronor och antalet anställda var cirka 600. Aktien (STO: SOBI)
är noterad på OMX NASDAQ Stockholm. Ytterligare information finns
www.sobi.com.

För ytterligare information kontakta

----------------------------------------------------------------------------------------------------
| Media relations Investor relations |
| Oskar Bosson, Head of Communications Jörgen Winroth, Vice President, Head of Investor Relations |
| T: +46 70 410 71 80 T: +1 347-224-0819, +1 212-579-0506, +46 8 697 2135 |
| oskar.bosson@sobi.com jorgen.winroth@sobi.com |
----------------------------------------------------------------------------------------------------

[1] van Spronsen FJ, Thomasse Y, Smit GP, et al. Hepatology. 1994;
20(5):1187-1191

[2] Orfadin EPAR: Product information 25/07/2015 Orfadin -EMEA/H/C/000555
-IB/004

031s_25 år med Orfadin
http://hugin.info/134557/R/1949733/708698.pdf

---------------------------------------

This announcement is distributed by NASDAQ OMX Corporate Solutions on behalf of NASDAQ OMX Corporate Solutions clients.
The issuer of this announcement warrants that they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein.
Source: Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) via Globenewswire

HUG#1949733

Författare Hugin

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.