Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2020-02-26

Toleranzia AB: BioStock artikel - Multipla referensområden för Toleranzias avtalspotential

BioStock publicerade den 26 februari 2020 en artikel om Toleranzia,
som återges nedan i sin helhet.

För att ett bioteknikbolag ska lyckas ingå avtal med en större spelare
krävs år av förberedelser, en innovativ produkt, tydliga data och
goda marknadsförutsättningar. Rapportaktuella Toleranzia kan bocka av
flera av dessa faktorer. För att ge en uppfattning av hur målbilden
för ett framtida avtal kan se ut har BioStock tittat på tidigare
transaktioner inom bolagets referensområden: tolerogener, sällsynta
sjukdomar och myastenia gravis.

Med målsättningen att behandla och bota patienter med autoimmuna
sjukdomar, utvecklar Toleranzia (https://www.toleranzia.se/)
läkemedel som utnyttjar immunförsvarets egen inneboende kraft. För
detta har man tagit fram en toleransteknologi som bygger på
sjukdomsspecifika proteiner, s.k. tolerogener.

Vid autoimmuna sjukdomar angriper och utplånar immunsystemet felaktigt
kroppsegna ämnen, och man brukar därför säga att kroppen attackerar
sig själv. Toleranzia avser att använda sin tolerogenbaserade
teknologi för att inducera immunologisk tolerans mot de kroppsegna
ämnena som immunsystemet annars attackerar. En sådan lösning har
potential att fundamentalt korrigera sjukdomsbilden för personer med
autoimmuna sjukdomar.

Bota och långtidsbehandla

Avsikten är, med andra ord, att behandla den underliggande orsaken
till att sjukdomen uppstår med en långtidsverkande eller botande
terapi. Därmed skiljer sig Toleranzias läkemedelskandidat från dagens
behandlingar som enbart adresserar symptomen. Det medicinska behovet
av sjukdomsmodifierande behandlingar mot autoimmuna sjukdomar är
alltså fortsatt stort.

I kombination med att Toleranzias tolerogener är flexibla och kan
anpassas för en rad olika autoimmuna sjukdomar finns ett tilltalande
marknadsutrymme.

Fog för satsning på sällsynta sjukdomar

Det autoimmuna fältet är stort och Toleranzia, som är ett litet
bioteknikbolag, fokuserar på subgruppen sällsynta autoimmuna
sjukdomar. Motiven är många. Dels är det medicinska behovet inom
sällsynta autoimmuna sjukdomar ofta synnerligen stort, eftersom dess
sällsynthet medför att både forskningsansatser och diagnosspecifik
läkemedelsutveckling är mindre omfattande. Därtill finns
regulatoriska fördelar med satsningar inom sällsynta sjukdomar, t.ex.
kan det bli aktuellt med särläkemedelsklassificering, snabbspår och
förenklade processer.

När en sällsynt sjukdom dessutom saknar effektiva
behandlingsalternativ är särläkemedelsstatus inom räckhåll. Förutom
en fördelaktig regulatorisk process kommer en sådan status även med
ekonomiska fördelar såsom lägre regulatoriska avgifter samt mindre
omfattande kliniska utvecklingsprogram, vilket kan omsättas i lägre
kostnader.

Sannolikheten att nå marknaden är också större för
särläkemedelskandidater eftersom behandlingsalternativen är få, eller
helt saknas, och väl på marknaden innebär avsaknaden på konkurrens
både möjlighet till stor marknadsandel och utrymme för prispremium då
läkemedelsnyttan är betydande. I sammanhanget kan nämnas att
genomsnittspriset på särläkemedel i USA är omkring 140 000 USD per
patient och år.

Bolagets MG-tillgång

Vanligen börjar besvären vid myastenia gravis (MG) i ögonmuskulaturen
och gör att ögonlocken faller ned okontrollerat.

Toleranzias huvudkandidat, TOL2, utvecklas som behandling av den
sällsynta autoimmuna nerv- och muskelsjukdomen myastenia gravis (MG).
Just nu arbetar bolaget med de sista stegen i det prekliniska
programmet parallellt med förberedelser inför en planerad fas
I/IIa-studie. Bolaget siktar på utlicensiering av kandidaten i syfte
att kunna finansiera nya utvecklingsprojekt inom andra sällsynta
autoimmuna sjukdomar med särläkemedelspotential. TOL2 har erhållit
särläkemedelsstatus i både USA och EU.

För att bädda för en framtida affär arbetar Toleranzia aktivt för att
skapa och upprätthålla relationer med potentiella framtida tagare
(läs mer om detta i en tidigare BioStock-intervju
(https://www.biostock.se/2019/12/strategin-som-ska-ta-toleranzia-till-utl...)
med bolagets CBO Björn Löwenadler). Det är därmed av intresse för
såväl bolaget som marknaden att ha en god uppfattning om den spelplan
man verkar inom. BioStock har därför tittat lite närmare på tidigare
affärer inom bolagets sfär.

Multipla referensområden

Med Toleranzia som utgångspunkt är det intressant att beakta affärer
inom dels (1) tolerogener, den teknologi som bolaget använder sig av,
dels (2) sällsynta sjukdomar, som är Toleranzias fokus inom området
för autoimmuna sjukdomar, samt (3) myastenia gravis vilket specifikt
berör TOL2.

1. Exempel inom tolerogener

I maj 2019 förvärvades kanadensiska Parvus Therapeutics av Genentech,
som är en del av Roche Group. Grunden till avtalet var Parvus
patenterade precisionsmedicinska plattform, Navacims, designad för
att trigga naturligt förekommande immunreglerande mekanismer som
skydd mot autoimmuna sjukdomar. I prekliniska studier påvisade
Parvus-plattformen en förmåga att inducera och utöka
sjukdomsspecifika regulatoriska T-celler, som återställer balans
mellan immunsystemet och stoppar sjukdomsprocessen. Likt Toleranzias
behandlingskoncept ska Navacims-baserade terapier inte påverka övriga
delar av immunsystemet.

Avtalet omfattade globala rättigheter att utveckla, tillverka och
kommersialisera Navacim-baserade terapier mot inflammatorisk
tarmsjukdom (IBD), autoimmuna leversjukdomar och glutenintolerans
(celiaki). Med avtalet följde en icke offentliggjord
förskottsbetalning, möjliga delmålsbetalningar om drygt 800 miljoner
USD samt royalties på en framtida nettoförsäljning.

Charlotte Fribert, vd Toleranzia AB.

I oktober 2019 förvärvade den japanska läkemedelsjätten Takeda de
exklusiva globala rättigheterna till CNP-101/TAK-101 från amerikanska
Cour Pharmaceutical Development Company, Inc. Kandidaten är en
immunmodifierande nanopartikel innehållande gliadinproteiner baserad
på Cours antigen-specifika immuntolerans-plattform. Den potentiella
First-in-Class-terapin är utformad för att inducera tolerans mot
gluten hos individer med celiaki.

Avtalet följde positiva Proof-of-Concept-resultat från en klinisk fas
IIa-studie som studerat kandidatens effekt hos 34 celiaki-patienter.
Studien bekräftade att behandlingen kunde inducera tolerans i
personer med en autoimmun sjukdom. Avtalet var värt upp till 420
miljoner USD i delmålsbetalningar och framtida royalties.

I dagens bokslutskommuniké
(https://mb.cision.com/Main/13336/3045836/1201150.pdf) kommenterade
Toleranzias vd Charlotte Fribert händelsen, som hon menar har givit
ett mycket viktigt stöd för Toleranzias teknologi och terapeutiska
modell då Cours kandidat bygger på samma typ av antigen-specifika
toleransterapi som den som Toleranzia utvecklar för MG:

»Detta är första gången som man tydligt visat i patienter med en
autoimmun sjukdom att vår terapeutiska princip ger mycket god
terapeutisk effekt. Kommersiellt innebar detta omgående en fantastisk
framgång för Cour« - Charlotte Fribert, vd Toleranzia

2. Exempel inom sällsynta sjukdomar

Läkemedelskandidater mot sällsynta sjukdomar, inte minst de med
potential till särläkemedelsstatus, har varit heta de senaste åren.
Och med all rätt. Marknaden för särläkemedel estimerades till 131
miljarder USD redan 2018, med ett prognosticerat värde om 242
miljarder USD 2024, givet en årlig tillväxttakt om 12,3 procent.
Detta motsvarar en dubbelt så hög tillväxttakt som den vanliga
läkemedelsmarknaden.

Toleranzia är inte det enda svenska bolaget som är aktivt inom
segmentet. Dessutom finns det tidigare framgångssagor. Den största är
Wilson Therapeutics som 2018 köptes upp av Alexion Pharmaceuticals
för en engångssumma om 800 miljoner USD. Läs mer
(https://www.biostock.se/2018/04/wilson-therapeutics-aktie-rusar-pa-mangm...).

Wilson utvecklade läkemedel mot sällsynta kopparrelaterade sjukdomar,
där läkemedelskandidaten WTX101 (tetrathiomolybdat) som en ny
behandling av Wilsons sjukdom, var den som hade kommit längst vid
avtalstillfället. När uppköpsbudet kom genomgick WTX101 en klinisk
fas III-studie och hade året innan beviljats Fast Track-status av
FDA.

Värt att notera är att flera av de största affärerna inom
läkemedelssfären under 2019 också involverade läkemedel mot sällsynta
sjukdomar. I januari 2019 förvärvade t.ex. Takeda - som senare köpte
rättigheterna till CNP-101/TAK-101 Cour - amerikanska Shire för 65
miljarder USD. I Shires portfölj ingick flera läkemedel mot sällsynta
sjukdomar och bolagets slogan är "Shire - the Leading Global Biotech
Focusing on Rare Diseases".

En annan japansk jätte som hade spenderbyxorna på under fjolåret var
Astellas Pharma som förvärvade Audentes till en köpeskilling om 3
miljarder USD strax innan årsskiftet. Genom köpet utökade Astellas
sin portfölj med genterapier baserade på adenoassocierade virus mot
allvarliga sällsynta neuromuskulära sjukdomar.

3. Exempel inom Myastenia Gravis

Tidigare nämnda Alexion återkommer även som en viktig spelare inom MG,
vilket naturligtvis är högintressant för Toleranzia. För denna
sällsynta autoimmuna nerv- och muskelsjukdom marknadsför Alexion
läkemedlet Soliris (ekulizumab), som är godkänd för refraktär
generaliserad MG (gMG) hos patienter som är positiva för antikroppar
mot acetylkolinreceptor (AChR), en grupp som inte kan behandlas med
rådande standardbehandling. Soliris har kallats världens dyraste
läkemedel och kostnaden för en månads behandling är omkring 50 000
USD.

Inom samma område slöts en intressant affär i oktober 2019 när UCB
ingick avtal om att förvärva Bostonbaserade Ra Pharmaceuticals för
2,1 miljarder USD, en transaktion som ska färdigställas under Q1
2020. Ra utvecklar zilucoplan, en hämmare av komplementprotein C5 som
är under utveckling för behandling av flera allvarliga blod- och
vävnadssjukdomar. Här ingår gMG, men även immunmedierad
nekrotiserande myopati (IMNM) och amyotrofisk lateral skleros (ALS).
För gMG har zilucoplan positiva fas II-resultat i ryggen och
kandidaten genomgår för närvarande en fas III-studie där primära data
väntas 2021.

Siktar på utlicensiering av MG-tillgång

Samtliga exempelaffärer och projekt har beröringspunkter med
Toleranzias verksamhet, och påvisar marknadsvärdet av en tillgång som
TOL2. Att Toleranzia redan nu krattar manegen för avtals-diskussioner
- och på så vis får en god uppfattning om potentiella tagares
kravbild - skapar förutsättningar för att kunna lägga fram en
dokumentation som tilltalar potentiella tagare.

Innehållet i BioStock...

Författare AktieTorget News

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.