Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2017-11-14

Toleranzia AB: Toleranzias VD Charlotte Fribert i VD-intervju

Toleranzia AB ("Toleranzia") meddelande i slutet av september 2017 att
bolaget har valt att fokusera det vidare utvecklingsarbetet på
läkemedelskandidaten TOL2. Charlotte Fribert, VD för Toleranzia,
svarar nedan på ett antal frågor kring valet av läkemedelskandidat
samt om bolaget som helhet.

Läkemedelskandidaterna TOL1 OCH TOL2

Fråga 1: Toleranzia utvecklar nya behandlingar för patienter med
autoimmun sjukdom, med initialt fokus på myastenia gravis (MG). Som
utomstående kan man uppfatta att bolaget utvärderat två kandidater
parallellt - hur kommer det sig och vad har det samtidiga arbetet
inneburit för Toleranzias utvecklingskostnader?

Svar: Under arbetet med att utvärdera TOL1 i en djurmodell för MG,
inom ramen för ett externt samarbete med Hellenic Pasteur Institute i
Aten som vi inledde under 2016, identifierades en ny molekyl - TOL2 -
som visade tecken på goda läkemedelsegenskaper. Mot bakgrund av de
initiala fynden gjorde Toleranzia valet att arbeta parallellt med
både TOL1 och TOL2 som ett sätt att minska utvecklingsrisken inom MG.
Då utmaningarna med att skala upp produktionen av TOL1 efterhand
visade sig vara betydande, intensifierades det in vivo-farmakologiska
arbetet med TOL2 samtidigt som vi med hjälp av extern expertis i form
av Leads To Development planerade och genomförde ett fokuserat arbete
med att både öka produktiviteten och förbättra reningen av TOL1. Båda
aktiviteterna kunde bedrivas mycket kostnadseffektivt då arbetet med
TOL1 gjordes i Toleranzias egna laboratorier medan de
djurexperimentella försöken med TOL2 gjordes inom vårt
forskningssamarbete med Hellenic Pasteur Institute i Aten. Trots att
vi lyckades nå förbättringar i tillverkningsprocessen för TOL1 stod
det efter hand klart att vi inte skulle nå hela vägen fram i
uppskalningen för en kommersiellt viabel tillverkning. I det skedet
var det ytterst glädjande att vi kunde konstatera att TOL2 uppvisade
mycket goda egenskaper i de fortsatta farmakologiska försöken i
djurmodell för MG. Då TOL2 dessutom är ett betydligt mindre komplext
protein än TOL1, vilket pekar på en enklare tillverkning, tog
Toleranzia i september beslutet att fokusera fortsatt utveckling av
ett effektivt och säkert läkemedel mot myastenia gravis på TOL2.

Fråga 2: Vad finns det för skillnader mellan TOL1 och TOL2?

Svar: TOL1 och TOL2 skiljer sig åt avseende både uppbyggnad och
ursprung. Båda innehåller delar av det sjukdomsspecifika ämnet som är
relevant hos de flesta MG-patienterna, men TOL1 innehåller en mindre
del jämfört med TOL2. Detta kan innebära olika för- och nackdelar,
men det innebär sannolikt att man kan behandla en större del av
MG-patienterna med TOL2 än man kan med TOL1. Molekylerna skiljer sig
även med avseende på andra egenskaper såsom storlek och
vattenlöslighet - egenskaper som påverkar molekylernas
tillverkningsbarhet.

Fråga 3: Bolaget har nyligen kommunicerat att resurserna framgent
kommer att prioriteras mot TOL2 istället för TOL1. Berätta mer kring
de framsteg som gjorts och data som genererats under året avseende
TOL2.

Svar: Läkemedelskandidaten TOL2 har under året uppvisat mycket goda
egenskaper i farmakologiska försök i en djurmodell för MG. Två
viktiga fynd är att TOL2 kan ges intravenöst och att man vid detta
administrationssätt uppnår ett tydligt så kallat
"dos-effekt"-samband, dvs när man ökar dosen så ökar effekten, upp
till en viss nivå. TOL2 visar god terapeutisk effekt när det ges
intravenöst medan TOL1 visat god effekt när det getts intranasalt.
Det kan finnas fördelar för patienten att ta ett läkemedel via näsan,
men det kräver både tidskrävande och kostsam utveckling och
validering av ett speciellt instrument då det annars är svårt att
kontrollera vilken mängd av läkemedlet patienten får i sig. Den
amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA ger sitt stöd för intravenös
behandling med terapeutiska proteiner då det visats öka
behandlingssäkerheten. Att TOL2 dessutom visar ett tydligt
"dos-effekt"-samband ger ett viktigt underlag för val av doser i
kommande prekliniska och kliniska studier.

[image]

Resultat från studier av läkemedelskandidaten TOL2 i en djurmodell för
MG

Fråga 4: Vad gör att ni inom bolaget tror att uppskalningen av
tillverkningen avseende TOL2 kommer att lyckas när tillverkningen av
TOL1 inte varit så framgångsrik som man hoppats? Kan du förklara
övergripande hur tillverkningen av TOL2 går till och vad som är
planerat framöver?

Svar: I laboratorieskala har TOL2 visat sig vara betydligt enklare att
tillverka än TOL1. TOL2 är redan utgångsmässigt designad med tanke på
producerbarhet och är både en relativt liten och vattenlöslig molekyl
- två egenskaper som är fördelaktiga i en tillverkningsprocess. Det
finns ett stort antal industriella kontraktstillverkare som är
specialiserade och duktiga på just den tillverkningsmetod som används
för TOL2. I nuläget förhandlar vi med potentiella samarbetspartners
för att snarast starta uppskalning av tillverkningen.

Fråga 5: På vilket sätt har arbetet med TOL1 gynnat bolaget?

Svar: Arbetet med TOL1 har varit viktigt. Det har möjliggjort en
uppbyggnad av ett omfattande externt nätverk av samarbetspartners med
internationell expertis inom preklinisk och klinisk utveckling,
MG-djurmodeller, substansformulering, regulatoriska frågor,
tillverkning av biologiska läkemedel, etc. Utan denna uppbyggnad hade
övergången till att fokusera det kommersiella utvecklingsarbetet till
TOL2 inte kunnat ske på ett snabbt, effektivt och kostnadsneutralt
sätt. Inom vårt uppbyggda nätverk kommer vi också att kunna utvärdera
nya möjligheter att öka effektiviteten hos ett läkemedel, genom
exempelvis avancerad formuleringsteknologi såsom nanopartiklar.

AFFÄRSVERKSAMHET

Fråga 6: Kan du förklara bolagets affärsmodell och berätta om
projektportföljen?

Svar: Bolaget bedriver läkemedelsutveckling fram till och med en
klinisk fas I/IIa-studie, med siktet inställt på att därefter ingå
partnerskap eller utlicensiering för senare klinisk utveckling och
kommersialisering. För detta har bolaget initialt fokus på MG och
läkemedelskandidaten TOL2. Parallellt med detta bedriver bolaget även
forskningssamarbeten med syfte att generera nya kommersialiserbara
idéer utifrån teknologiportföljen samt att utvärdera nya möjligheter
inom nanopartiklar som utgör en mycket spännande "cutting edge"
formuleringsteknologi.

[image]

Toleranzias projektportfölj

Fråga 7: Kan du berätta vilken IP bolaget innehar och i vilka
geografiska regioner skyddet finns?

Svar: Läkemedelskandidaten TOL2 har ett kommersiellt skydd i och med
att den erhållit Orphan Drug Designation eller så kallad
särläkemedelsstatus i USA, och bolaget arbetar aktivt med att skapa
ytterligare skydd. Utöver skyddet för TOL2 har vi även
särläkemedelsstatus vad gäller TOL1 i EU och USA. Bolaget har
dessutom en omfattande patentportfölj för sin plattformsteknologi som
i dagsläget rymmer godkända patent i USA, Japan, China, Australien
och åtta länder i Europa, samt patentansökningar i ytterligare ett
antal länder.

Fråga 8: Vad betyder skydden för bolaget och i förlängningen för en
eventuell köpare/partner för dessa?

Svar: Patent har en löptid på 20 år från
ansökningsdatum/prioritetsdatum för ansökan medan särläkemedelsstatus
medger marknadsexklusivitet, som gäller i sju respektive tio år i USA
och Europa. Särläkemedelsstatus, som kan erhållas för läkemedel för
sjukdomar som definieras som ovanliga, ger dessutom rätt till
betydande stöd från de regulatoriska myndigheter som granskar upplägg
och resultat av kliniska studier, och tillser att dessa följer
rådande lagar och etiska regler. Utöver dessa två skydd utgör unik
know-how en viktig del av ett bolags IP. Varje enskilt skydd är
viktigt för en eventuell köpare/partner och en kombination av skydd
stärker naturligtvis bolagets möjlighet till affärsutveckling.

Fråga 9: Bolaget är synnerligen duktigt på att hålla i kapitalet och
ni har inte tagit in kapital sedan listningen år 2015. Hur länge
räcker bolagets befintliga kassa?

Svar: Bolagets befintliga kassa finansierar, som tidigare
kommunicerats, verksamheten till och med Q1 2018. Vi utvärderar
löpande olika alternativ för framtida finansiering.

Fråga 10: Mot hur stor marknad riktar sig MG-kandidaten/projektet?

Svar: Bolagets marknadsbedömning avseende MG-indikationen grundas på
att Toleranzias nya terapi har möjlighet att erbjuda botande
alternativt långverkande behandling för patienter med MG. Priset på
en sådan behandling skulle kunna uppgå till cirka 40 000 USD per
patient och år. Medianpriset för en behandling per patient och år var
cirka 84 000 USD år 2016 för "Top 100" särläkemedel i USA (källa:
EvaluatePharma® Orphan Drug Report 2017). Om en verkligt
sjukdomsmodifierande behandling skulle lanseras på marknaden skulle
de europiska och amerikanska marknaderna tillsammans kunna uppgå till
1,2 miljarder USD per år. Denna marknadsuppskattning avser
indikationen MG och att 10-12 % av patienterna nås av behandlingen.
Den totala marknaden inom autoimmunitet som utgörs av cirka 100 olika
sjukdomar är förstås betydligt mer omfattande.

Fråga 11: Har det skett några strukturella affärer som är applicerbara
på Toleranzia?

Svar: Under 2017 har Novartis och Eli Lilly, två världsledande
läkemedelsföretag, gjort avtal med två mindre specialiserade bolag
som båda utvecklar avancerad nanopartikelteknologi med bred
tillämpning inom autoimmunitet.

Fråga 12: Var tror och hoppas du att bolaget befinner sig om tre år om
allt går enligt plan?

Svar: Bolagets mål är att om tre år framgångsrikt ha genomfört en
klinisk fas I/IIa-studie och utlicensiering av TOL2, samt att ha
identifierat och påbörjat preklinisk utveckling av en ny
läkemedelskandidat inom ytterligare en indikation.

För ytterligare information, vänligen kontakta
Charlotte Fribert - VD
Telefon: +46 763 19 98 98
E-post: charlotte.fribert@toleranzia.com

Om Toleranzia AB
Toleranzia AB (556877-2866) förfogar över en teknologiportfölj för
behandling av autoimmuna sjukdomar. Bolagets huvudsakliga fokus är
den autoimmuna nerv-muskelsjukdomen myastenia gravis för vilken
läkemedelskandidaten TOL2 utvecklas. Myastenia gravis är en relativt
sällsynt autoimmun nerv-muskelsjukdom, som förekommer hos totalt
cirka 200 000 människor i EU och USA tillsammans. Sjukdomen uppträder
hos båda könen, men drabbar oftast yngre kvinnor (<40 år) och äldre
män (>60 år). Sjukdomen orsakas av en försämrad neuromuskulär
överföring av elektriska impulser vilket leder till en muskelsvaghet,
som kan bli mycket allvarlig för patienten. Toleranzia är grundat av
forskare vid Göteborgs universitet. Bolaget är verksamt vid Biotech
Center i Göteborg. Läs mer på: www.toleranzia.se.

-----------------------------------------------------------
http:/...

Författare Aktietorget

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.