Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2016-11-11

Wilson Therapeutics AB: Wilson Therapeutics presenterar uppdaterade preliminära kliniska data för WTX101 på The AASLD Liver Meeting

Wilson Therapeutics AB (publ), tillkännager att uppdaterade
preliminära data från bolagets pågående kliniska fas 2-studie av
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat; Decuprate®) som behandling för
Wilsons sjukdom presenteras på den vetenskapliga konferensen the
Liver Meeting®. Konferensen arrangeras av The American Association
for the Study of Liver Diseases (AASLD) i Boston, USA, 11-15
november.

Preliminära data fortsätter att visa att behandling en gång dagligen
med WTX101 sänker nivåerna av fritt koppar samt förbättrar lever- och
neurologisk status för patienter med Wilsons sjukdom. Data
presenteras i en poster idag av Michael Schilsky (MD, FAASLD),
professor vid Yale Medical Center och chef för Wilson Disease Center
of Excellence vid Yale.

"Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom som påverkar kroppens
kopparmetabolism och leder till allvarlig kopparförgiftning. Även om
det funnits läkemedel för behandling av Wilsons sjukdom sedan
50-talet finns det ett tydligt behov för nya läkemedel vilka snabbt
kan sänka nivåerna av fritt koppar, som en högre andel av patienterna
svarar på, som har mindre biverkningar och dessutom är enklare att
dosera för patienten", säger Dr. Schilsky. "Studien pågår fortfarande
så de data som presenteras idag är preliminära men vi är väldigt
förhoppningsfulla eftersom de indikerar att WTX101 kan möta dessa
behov. Tillsammans med möjligheten att dosera WTX101 en gång om dagen
skulle ett positivt slutresultat för studien i slutändan kunna
resultera i stora förbättringar för patienterna med Wilsons sjukdom."

WTX101-201 är en öppen klinisk fas 2-studie där effekt- och
biverkningsprofilen för WTX101, givet som monoterapi doserat en gång
om dagen, utvärderas i 28 nydiagnostiserade patienter med Wilsons
sjukdom som är 18 år eller äldre och som antingen är tidigare
obehandlade eller har behandlats i upp till två år med ett annat
läkemedel för Wilsons sjukdom. Studien bedrivs på 11 kliniker i USA
och Europa och patienterna följs under 24 veckors behandling med
WTX101. Patienter som genomgått 24 veckors behandling kan välja att
fortsätta behandlingen med WTX101 i en förlängningsfas av studien.

I postern presenteras preliminära data för de första 24 veckornas
behandling. Per den 5 oktober, som är brytpunkten i analysen, hade
samtliga 18 patienter som genomgått hela studieperioden omfattande 24
veckor valt att fortsätta i förlängningsfasen. Patienterna som deltar
i studien har uppvisat olika grader av leverpåverkan vid tidpunkten
för studiestarten och majoriteten av patienterna har även haft
neurologiska symptom vid behandlingsstarten.

De preliminära data som presenteras visar på en snabb sänkning av
nivåerna av fritt koppar som i genomsnitt sjönk under den övre
gränsen för vad som är normalt efter åtta veckors behandling med
WTX101. Fritt koppar mättes som koppar som inte var bundet till
ceruloplasmin (NCC), justerat för halten koppar bundet i komplex
bestående av tetrathiomolybdat, koppar och albumin i blodet.

Vidare visar preliminära data att patienternas leverstatus, mätt med
Modified Nazer Score, har förbättrats eller stabiliserats hos 22 av
de 27 patienter som kunnat följas från första till senaste
tillgängliga observationstillfället under 24-veckorsperioden. Tre av
de fem patienter som inte förbättrades eller stabiliserades under den
initiala 24-veckorsperioden stabiliserades eller förbättrades efter
fortsatt behandling under studiens förlängningsfas.

Även neurologisk status, mätt som genomsnittsvärdet för Unified Wilson
Disease Rating Scale Part 3, som är ett skattningsverktyg som
utarbetats specifikt för Wilsons sjukdom, har förbättrats under
behandlingens gång.

Behandlingen med WTX101 har generellt tolererats väl och inget fall av
läkemedelsinducerad neurologisk försämring har observerats under den
initiala behandlingsfasen. De flesta av de rapporterade
biverkningarna har varit milda (grad 1) till måttliga (grad 2).
Reversibelt förhöjda levervärden observerades i cirka en tredjedel av
patienterna. Dessa stegringar var generellt milda till måttliga,
symptomfria och normaliserades efter justering av dosen.

"Idag är behandlingen av patienter med Wilsons sjukdom som har
neurologiska symptom särskilt problematisk eftersom läkemedlen gör
att de neurologiska symptomen signifikant förvärras i ungefär 25 % av
fallen strax efter att behandlingen påbörjas", kommenterade Carl
Bjartmar, MD, PhD, medicinsk chef på Wilson Therapeutics.
"Preliminära data från vår studie är därför mycket lovande i och med
att vi hittills inte har sett något fall av initial
läkemedelsinducerad försämring av patienternas neurologiska symptom."

"Vi är mycket nöjda med hur studien fortskrider och ser fram emot att
presentera slutgiltiga övergripande data i slutet av året", sade
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics. "Efter att vi har fått
slutdata från fas 2-studien planerar vi att slutföra diskussionerna
med läkemedelsmyndigheter för att fastställa utformningen av fas
3-programmet som krävs för att ligga till grund för ett framtida
marknadsgodkännande."

Om WTX101 (biskolintetrathiomolybdat)
WTX101 (biskolintetrathiomolybdat; Decuprate®) är en ny typ av
kopparmodulerande substans med en unik verkningsmekanism, som
utvärderas som en ny behandling av Wilsons sjukdom. Till skillnad
från dagens behandlingar för Wilsons sjukdom, binder WTX101 koppar
specifikt och verkar direkt i levern där det avlastar kroppens egna
överbelastade lagringssystem för koppar. WTX101 neutraliserar även
snabbt toxiskt fritt koppar i blodet och andra vävnader genom att
bilda komplex med överflödigt koppar och albumin, som sedan utsöndras
via gallan som är kroppens naturliga sätt att göra sig av med
överflödigt koppar.

Den aktiva substansen i WTX101, tetrathiomolybdat, har prövats i flera
kliniska studier för Wilsons sjukdom. Resultaten från dessa studier,
i kombination med preliminära data från bolagets pågående fas
2-studie, tyder på att WTX101 snabbt kan sänka och kontrollera de
toxiska nivåerna av fritt koppar och förbättra symptomen för
patienter med Wilsons sjukdom. Tillgängliga data tyder också på att
WTX101 generellt sett tolereras väl och kan medföra en minskad risk
för försämring av neurologiska symptom när behandlingen initieras.
WTX101 beräknas kunna doseras en gång per dag, vilket potentiellt
innebär att patienter med Wilsons sjukdom får lättare att följa
ordinerad behandling och att färre därför avbryter behandlingen
vilket i slutändan kan komma att medföra bättre behandlingsresultat.
WTX101 har klassificerats som särläkemedel för behandling av Wilsons
sjukdom i såväl USA som Europa.

Om Wilsons sjukdom
Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom som påverkar kroppens
kopparmetabolism och som leder till allvarlig kopparförgiftning. Den
genetiska defekten innebär en allvarlig nedsättning av kroppens
förmåga att reglera kopparbalansen i kroppen vilket resulterar i
livshotande skador på levern, hjärnan och andra organ om sjukdomen
inte behandlas. Wilsons sjukdom drabbar ungefär en av 30 000
individer världen över, vilket motsvarar en prevalens om cirka 10 000
patienter i USA och 15 000 patienter i EU. Existerande behandlingar
för Wilsons sjukdom introducerades på 1950- och 60-talen och sedan
dess har inga nya behandlingsalternativ utvecklats för Wilsons
sjukdom.

Om Wilson Therapeutics
Wilson Therapeutics är ett bioteknikbolag, baserat i Stockholm, som
utvecklar nya läkemedel för patienter med ovanliga sjukdomar. Wilson
Therapeutics huvudprodukt WTX101 utvecklas primärt som en ny
behandling av Wilsons sjukdom och utvärderas för närvarande i en
klinisk fas 2-studie. Bolaget är noterat i Mid Cap-segmentet på
Nasdaq Stockholm med kortnamn WTX.

Mer information finns på www.wilsontherapeutics.com.
För ytterligare information kontakta:
Jonas Hansson, VD, Wilson Therapeutics AB
Telefon: +46 8 796 00 00
E-post: jonas.hansson@wtx.se
Wilson Therapeutics AB (publ)
Org nr 556893-0357
Västra Trädgårdsgatan 15
SE-111 53 Stockholm
Informationen i pressmeddelandet är sådan som Wilson Therapeutics är
skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning.
Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för
offentliggörande den 11 november 2016 kl. 14.00 CET.

-----------------------------------------------------------
http://news.cision.com/se/wilson-therapeutics-ab/r/wilson-therapeutics-p...
http://mb.cision.com/Main/14206/2120925/588601.pdf

Författare WKR

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.