Bli medlem
Bli medlem

Du är här

2016-12-05

WILSON THERAPEUTICS: ALLTING I STUDIEN PEKAR ÅT RÄTT HÅLL - VD

STOCKHOLM (Direkt) Wilson Therapeutics presenterade under måndagsmorgonen
positiva resultat i fas 2 med Decuprate för behandling av Wilsons sjukdom.

"Allting pekar åt rätt håll. Det är det som är så fantastiskt tycker vi. Inte
helt sällan är det så att en parameter är bra, medan någon annan ser lite
sämre ut", säger Wilson Therapeutics vd Jonas Hansson till Nyhetsbyrån
Direkt.

"Det är nästan bättre än vi hade kunnat hoppas på", fortsätter han.

Studieresultaten, som bolaget offentliggjorde på måndagsmorgonen, visade att
79 procent av patienterna i studien uppnådde eller bibehöll normala nivåer av
fritt koppar i blodet eller sänkte nivån med minst 25 procent från
startnivån.

Obehandlad leder Wilsons sjukdom till allvarlig kopparförgiftning, ett
tillstånd som leder till livshotande skador på levern, hjärnan och andra
organ.

Positiva effekter sågs även i patienternas neurologiska status samt upplevt
handikapp. Samtliga av dessa parametrar visade på statistisk signifikans.

Jonas Hansson betonar inte minst den höga signifikansen som uppnåddes i
studien kring sänkningen av kopparnivåerna, patienternas neurologiska status
och upplevt handikapp.

Även fast att den stabiliserade eller förbättrade leverstatusen inte visade
signifikans bedömer Jonas Hansson det som positivt.

Bland de tre fall där patienter avbröt studien i förtid relaterat till
biverkningar ska det ha rört sig om reversibelt förhöjda levervärden.

"Det var inte så att de inte kunde (fortsätta Direkts anm) utan de hoppade av
för att de ville", säger Jonas Hansson.

Wilson Therapeutics planerar att starta en fas 3-studie med Decuprate under
2017.

"Vi har redan börjat de diskussionerna, Under det här kvartalet har vi haft
träff med både FDA och EMA och tanken är att vi ska fortsätta det i början på
nästa år", säger Jonas Hansson.

Wilson Therapeutics har tidigare påtalat en önskan att använda sig av andra
primära mål i en fas 3-studie än hur studieutformningen i fas 2 såg ut. Bland
annat leverstatus, mätt som Modified Nazer Score, och Unified Wilson Disease
Rating Scale (UWDRS) del 3 och 2, upplevda handikapp, har då varit uppe som
möjliga primära mål i en studie.

"Det är fortfarande vår grundhypotes att det kommer vara de två skalorna som
är primära effektmåtten eller möjligtvis en variant av dem", säger Jonas
Hansson.

Decuprate har i dag en klassning som särläkemedel (orphan drug designation) i
USA och Europa som ger rätt till marknadsexklusivitet från myndigheterna om
upp till tio år.

En accelererad utvärdering hos FDA i USA står också som en möjlighet att
ansöka om, vilket då skulle kunna ge en snabbare granskning från myndighetens
sida.

"Vi räknar inte med det. I vår basplan ingår inte det, men det är klart att vi
kommer undersöka den möjligheten", säger Jonas Hansson och tillägger att "det
skulle i så fall vara en positiv uppsida".

Enligt den uppsatta tidsplanen från bolagets sida väntas resultat från fas
3-studier med Decuprate under 2019. Vid ett positivt utfall av studierna
skulle en lansering då kunna äga rum under 2020.

Vid utgången av det tredje kvartalet hade Wilson Therapeutics 416 miljoner
kronor i likvida medel. Dessa medel ska ta bolaget igenom fas 3-studierna med
Decuprate.

"Tanken är att ta in mer pengar då och förbereda lanseringen själv. Vi har
anställt en kille från Alexion som redan nu har börjat planera
prekommersiellt och med lanseringsförberedelser", säger Jonas Hansson.
---------------------------------------
Magnus Bernet +46 8 5191 7911

Nyhetsbyrån Direkt

Författare direkt.

Tala om vad ni tycker

Tala om vad ni tycker

Ni är just nu inne på en betaversion av nya aktiespararna. Lämna gärna feedback på vad ni tycker i formuläret nedan.